ECT-001-CB Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Allogeneic haematopoietic stem cell transplants Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof ECT-001-CB Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Allogeneic haematopoietic stem cell transplants Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Stem Cell Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit gaat om ex-vivo geëxpandeerde stamcellen uit navelstrengbloed. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02668315 Aanvullende opmerkingen Transplantation of cord blood expanded with UM171 Prethaw CB cell count prior to manipulation: CD34+ cell count 1.0-4.9 x 10E5/kg and TNC superior or equal to 2.0 x 10E7/kg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 30 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EBMT database. Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De indicatie betreft allogene stamceltransplantatie specifiek uit navelstrengbloed, dit is maar een klein deel (enkele tientallen) van het totale aantal allogene stamceltransplantaties. Of al deze patiënten dan in aanmerking komen voor expansie is nog niet in te schatten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Phase II: Acute myeloid leukaemia; Haematological malignancies; Lymphoid leukaemia; Myelodysplastic syndromes Phase I/II: Multiple myeloma Phase I: Sickle cell anaemia Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen