Dorocubicel Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with haematological malignancies requiring an allogeneic hematopoietic stem cell transplantation following myeloablative conditioning for whom no other type of suitable donor cells is available. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Dorocubicel Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with haematological malignancies requiring an allogeneic hematopoietic stem cell transplantation following myeloablative conditioning for whom no other type of suitable donor cells is available. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Excellthera Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit gaat om ex-vivo geëxpandeerde stamcellen uit navelstrengbloed. Portfoliohouder: Cordex Biologics International Ltd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Juni 2024 Verwachte registratie Juli 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Dorocubicel (‘UM171’) is een middel wat vanuit cord blood afkomstige hematopoïetische stamcellen kan expanderen zodat ook patiënten die geen goede donor beschikbaar hebben toch in aanmerking kunnen komen voor een stamceltransplantatie. Het huidige gebruik van cord blood donoren in Nederland bij volwassenen ligt niet erg hoog, mogelijk zal het door dit middel wat kunnen toenemen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02668315; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Treatment consists of a single dose for IV infusion containing a dispersion for infusion of expanded CD34+ cells and non-expanded CD34- cells in 1 to 4 infusion bags each. The target dose is 0.4 to 7.5 x 10e6 CD34 cells/kg for the expanded CD34 cell product (dorocubicel) and ≥ 0.52 x 10e6 CD3 cells/kg for the non-expanded CD34- cell product. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 50 - 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EBMT database; fabrikant Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De indicatie betreft allogene stamceltransplantatie specifiek uit navelstrengbloed, dit is maar een klein deel (enkele tientallen) van het totale aantal allogene stamceltransplantaties. Of al deze patiënten dan in aanmerking komen voor expansie is nog niet in te schatten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen De prijs is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Phase II: Acute myeloid leukaemia; Haematological malignancies; Lymphoid leukaemia; Myelodysplastic syndromes Phase I/II: Multiple myeloma Phase I: Sickle cell anaemia Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen