Dorocubicel Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Zemcelpro is indicated for the treatment of adult patients with haematological malignancies requiring an allogeneic haematopoietic stem cell transplantation following myeloablative conditioning for whom no other type of suitable donor cells is available. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Dorocubicel Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Zemcelpro is indicated for the treatment of adult patients with haematological malignancies requiring an allogeneic haematopoietic stem cell transplantation following myeloablative conditioning for whom no other type of suitable donor cells is available. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Zemcelpro Fabrikant Excellthera Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit gaat om ex-vivo geëxpandeerde stamcellen uit navelstrengbloed. Portfoliohouder: Cordex Biologics International Ltd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Conditional marketing authorisation Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Juni 2024 Verwachte registratie Augustus 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Opgenomen in de sluis Aanvullende opmerkingen In september 2025 in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Dorocubicel (‘UM171’) is een middel wat vanuit cord blood afkomstige hematopoïetische stamcellen kan expanderen zodat ook patiënten die geen goede donor beschikbaar hebben toch in aanmerking kunnen komen voor een stamceltransplantatie. Het huidige gebruik van cord blood donoren in Nederland bij volwassenen ligt niet erg hoog, mogelijk zal het door dit middel wat kunnen toenemen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02668315; Expertopinie Aanvullende opmerkingen De behandeling bestaat uit een eenmalige intraveneuze infusie met een dispersie van geëxpandeerde CD34+ cellen en niet-geëxpandeerde CD34- cellen, verdeeld over een tot vier infusiezakken. De streefdosis is 0,4 tot 7,5 x 10⁶ CD34 cellen/kg voor het product met geëxpandeerde CD34 cellen (dorocubicel) en ≥ 0,52 x 10⁶ CD3 cellen/kg voor het product met niet-geëxpandeerde CD34- cellen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 50 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EBMT database; fabrikant Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De indicatie betreft allogene stamceltransplantatie specifiek uit navelstrengbloed, dit is maar een klein deel (enkele tientallen) van het totale aantal allogene stamceltransplantaties. Of al deze patiënten dan in aanmerking komen voor expansie is nog niet in te schatten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De prijs is nog niet bekend. Op basis van de mediane kosten van producten met dezelfde ATC groep wordt een prijs per patiënt per jaar van ronde de €460.000 ingeschat. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Phase II: Acute myeloid leukaemia; Haematological malignancies; Lymphoid leukaemia; Myelodysplastic syndromes Phase I/II: Multiple myeloma Phase I: Sickle cell anaemia Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen