Chenodeoxycholzuur Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Chenodeoxycholic acid Leadiant is geïndiceerd voor de behandeling van aangeboren defecten van de primaire galzuursynthese als gevolg van deficiëntie van sterol-27-hydroxylase (cerebrotendineuze xanthomatose (CTX). Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde Totale kosten € 11,084,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Chenodeoxycholzuur Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Chenodeoxycholic acid Leadiant is geïndiceerd voor de behandeling van aangeboren defecten van de primaire galzuursynthese als gevolg van deficiëntie van sterol-27-hydroxylase (cerebrotendineuze xanthomatose (CTX). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Chenodeoxycholic acid Leadiant Fabrikant Leadiant Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Canisius-Wilhelmina ziekenhuis in Nijmegen Aanvullende opmerkingen Sterol 27-hydroxylase is verantwoordelijk voor de aanmaak van primaire galzuren, ontstaan vanuit cholesterol. Door de verminderde/ontbrekende activiteit van sterol 27-hydroxylase ontstaat een tekort aan chenodeoxycholzuur (CDCA) en verhoogde concentraties van cholestanol en galalcoholen. De galalcoholen worden via de urine uitgescheiden. Het cholestanol circuleert in het bloed en leidt tot stapeling in diverse weefsels, met name in de ooglens, witte stof van het centrale zenuwstelsel en in de pezen. Hierdoor ontstaan de karakteristieke symptomen van deze ziekte: preseniel bilateraal cataract, peesxanthomen en neurologische verschijnselen. Tevens kunnen ook vroeg optredende atherosclerose en osteoporose optreden. De ziekte komt meestal tot uiting vanaf de tweede decade, maar de eerste symptomen kunnen zich al eerder voordoen, vanaf de neonatale periode. Indien het zich op de kinderleeftijd presenteert, gaat het vaak gepaard met therapieresistente diarree, die tot op hoge leeftijd kan blijven bestaan. De behandeling van CTX bestaat uit het toedienen van het ontbrekende CDCA, hiermee wordt de produktie en stapeling van cholestanol geremd, leidend tot een stabilisatie, dan wel herstel van de symptomen. Wanneer CDCA op de (jonge) kinderleeftijd gestart kan worden, kan het optreden van neurologische symptomen geheel voorkomen worden. Patiënten worden in Nederland al vele jaren met goed succes behandeld. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie April 2017 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geregistreerd in april 2017. Dit is een nieuwe registratie van een bestaande stof. Chenodeoxycholzuur was (onder de merknaam Chenofalk) geregistreerd geweest voor het oplossen van galstenen, dit middel ging in 2009 uit de handel. In de tussentijd is een nieuwe toepassing van deze stof ontdekt bij CTX. De patiënten worden behandeld met Xenbilox, een product dat niet in Nederland is geregistreerd en uit Duitsland werd geïmporteerd. Inmiddels heeft het Zorginstituut een vergoedingsadvies voor opname op bijlage 1B afgegeven aan het ministerie van VWS in november 2018. Per december 2019 is dit geneesmiddel nog niet opgenomen in het basispakket. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Magistrale bereiding via het AMC. Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Gelijke waarde met Xenbilox. Voor de registratie is Xenbilox gebruikt als studiemedicatie. Beide producten zijn op dezelfde wijze geproduceerd door de dezelfde producent. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 250 mg Bronnen EMA, EPAR Aanvullende opmerkingen Behandeling met 250 mg geldt voor volwassenen; toedieningsfrequentie kan ook 4 maal per dag bedragen. Behandeling voor kinderen is 5-15 mg/kg per dag. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 63 - 73 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Uitgaande van 6 nieuwe patiënten/jaar minus de mensen die overlijden. Schattingen zijn op basis van expert opinie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 163,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Meerkosten. 3 capsules per dag x 365 dagen = 1.095 capsules / 100 = bijna 11 verpakkingen x 14.900 = ruim €163.000 p.p.p.j. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 11,084,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Slechts enkele patiënten in Nederland. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen