Treosulfan Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include additional non-malignant transplant indications (non-malignant diseases in the paediatric population) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Treosulfan Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Extension of indication to include additional non-malignant transplant indications (non-malignant diseases in the paediatric population) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Trecondi Fabrikant Medac Portfoliohouder Werkingsmechanisme Alkylerend geneesmiddel Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum April 2022 Verwachte registratie Februari 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10 g/m2 Bronnen NCT02349906 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen farmacotherapeutisch kompas Aanvullende opmerkingen - Trecondi, 1.000mg poeder voor oplossing voor infusie: €135,15 - Trecondi, 5.000mg poeder voor oplossing voor infusie: € 670,33 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen