Momelotinib Geneesmiddel 07 December 2021 Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of disease-related splenomegaly or symptoms in adult patients with moderate to severe anaemia who have primary myelofibrosis, post polycythaemia vera myelofibrosis or post essential thrombocythaemia myelofibrosis and who are Janus Kinase (JAK) inhibitor naïve or have been treated with ruxolitinib. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Momelotinib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of disease-related splenomegaly or symptoms in adult patients with moderate to severe anaemia who have primary myelofibrosis, post polycythaemia vera myelofibrosis or post essential thrombocythaemia myelofibrosis and who are Janus Kinase (JAK) inhibitor naïve or have been treated with ruxolitinib. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sierra Oncology Portfoliohouder Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Sierra Oncology. Orally bioavailable small-molecule inhibitor of Janus kinases 1 and 2 (JAK1/2) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie Januari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie november 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ruxolitinib, hydroxy-urea, (toekomst: Fedratinib) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Op dit moment zijn ruxolitinib en fedratinib (binnenkort vergoed) al beschikbaar als JAK-remmers. Het is de vraag of momelotinib een toevoeging zal zijn. Er zijn data dat momelotinib effect zou hebben op de transfusiebehoeftige MF patiënt, maar de vraag is of dat echt zo is. In de plaatsbepaling van fedratinib in de 1e lijn zagen experts al geen voordeel boven ruxolitinib. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT04173494, NCT02101268 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 31 - 124 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR 2018; Aanvullende opmerkingen 166 diagnoses in 2018. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 166 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ongeveer 75% (124 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Indien enkel patiënten behandeld worden die niet reageren op ruxolitinib zal het patiëntvolume uitkomen op maximaal 25%. Dit is afhankelijk van het uiteindelijke label. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Medicijnkosten.nl en Gipdatabank.nl Aanvullende opmerkingen De kosten van ruxolitinib betreffen gemiddeld genomen bij de behandeling van myelofibrose zo'n €30.000 per patiënt per jaar. De verwachting is dat dit middel in dezelfde range geprijsd zal worden. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Fase 3 studies op de volgende indicatiegebieden: Essential thrombocythaemia; Myelofibrosis; Myeloproliferative disorders; Pancreatic cancer; Polycythaemia vera. Overige informatie Aanvullende opmerkingen