Velmanase alfa Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Enzymvervangende therapie voor de behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met een lichte tot matige vorm van alfamannosidose. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 3.000.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Velmanase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Enzymvervangende therapie voor de behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met een lichte tot matige vorm van alfamannosidose. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Lamzede Fabrikant Chiesi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Erasmus MC, Rotterdam Aanvullende opmerkingen Velmanase alfa is recombinant mannosidase en werkt als een enzymvervangende therapie. Verwachte meerwaarde ten opzichte van supportive care. Op dit moment worden studies afgerond. Werkzaamheid nog onduidelijk: fase 3 studie bekijkt effect op 3 minuten trapklimtest en afname oligoschacchariden in urine. Zeer zeldzaam, waarschijnlijk zeer duur. Risico: kosten. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2016 Verwachte registratie Maart 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve opinie CHMP januari 2018, inmiddels geregistreerd per maart 2018. Chiesi is per augustus 2018 in onderhandeling met Menzis over de klinische waarde en vergoeding. Per mei 2019 nog niet opgenomen als add-on-geneesmiddel. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen, alleen supportive care. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Alfa mannosidose kenmerkt zich, zoals de meeste lysosomale stapelingsziekten, door een grote variatie in klinische expressie. Er worden ruwweg 3 verschillende fenotypes onderscheiden: Type 1: mild, geen skeletziekte, myopathie, diagnose na 10e jaar; type 2: matig, idem met skeletziekte (als bij MPS), doofheid; type 3: ernstig, met betrokkenheid van centraal zenuwstelsel, psychomotore retardatie, skeletafwijkingen, infecties, vroeg overlijden. Klinische trial uitkomsten zijn nog niet gepubliceerd. Inclusie betreffen patiënten tussen 5 en 35 jaar. Als primair eindpunt is gekozen voor 3 minuten trapklimtest en reductie van oligosacchariden in urine, nadat in een natural history studie aannemelijk is gemaakt dat er een relatie is tussen deze biomarker en kliniek (mobiliteit, longfunctie). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 1 mg/kg Bronnen Aanvullende opmerkingen Levenslang, bij effect van behandeling. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 12 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Meikle et al. JAMA. 1999 Jan 20;281(3):249-54; amamutdb.no Aanvullende opmerkingen Aantal patiënten is gering. De frequentie van voorkomen wordt geschat op 1 op 500.000. Er is een genotype/fenotype database (amamutdb.no) die een aantal patiënten in Nederland laat zien van 12. Het is niet duidelijk of dit allemaal type 1 of 2 patiënten zijn. Aannemelijk is dat type 3 patiënten niet voor behandeling in aanmerking komen. Er zijn momenteel in Nederland dus max. 12 patiënten die behandeling behoeven, maar waarschijnlijk minder. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100.000,00 - 400.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Meerkosten; totale kosten van ERT, aangezien er momenteel geen alternatief is. Fabrikant (nov 2017): Prijs is afhankelijk van gewicht en zal in de range liggen van €100.000 -tot €400.000 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen