Melphalan hydrochloride Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Percutaneous hepatic perfusion in patients with hepatic-dominant ocular melanoma. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Melphalan hydrochloride Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Percutaneous hepatic perfusion in patients with hepatic-dominant ocular melanoma. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Delcath Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit betreft een nieuwe toedieningsvorm. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tebentafusp Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er werden 35 patienten behandeld van februari 2014 tot juni 2017. De ORR was 72%. Er werd een complete response in 3% van de patiënten gezien, een gedeeltelijke respons in 69%, stabiele ziekte in 13% en progressieve ziekte in 16%. De mediane overall survival was 19,1 maanden. Het is nog niet mogelijk om een vergelijking te maken tussen tebentafusp en melphalan hydrochloride. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 6 weken Dosis per toediening 3mg/kg Bronnen NCT02678572 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) IKNL; (2) Carvajal et al. Br J Ophthalmol. 2017 Jan; 101(1): 38–44. Aanvullende opmerkingen In 2020 werden er 195 diagnoses gesteld van een melanoom van het oog. Ongeveer 50% van de patiënten ontwikkelt metastases, met name in de lever (2). In dit geval zou het dus gaan om een honderdtal patiënten die in aanmerking zouden kunnen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De kosten in de Verenigde Staten voor melfalan intraveneus poeder voor injectie 50mg bedragen ongeveer $214 voor een levering van 1 poeder voor injectie. De kosten in de Verenigde Staten liggen vaak hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Cholangiocarcinoma Bronnen Adis insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen