Recombinant parathyroid hormone Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Natpar is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Recombinant parathyroid hormone Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen Uitgebreide indicatie Natpar is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam NatPar Fabrikant Shire Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Het betreft een eerste hormoon-vervangingstherapie bij deze indicatie. Het doel van de behandeling met Natpar is de calciumhuishouding onder controle te brengen en de symptomen te verminderen. Natpar wordt geproduceerd in E. coli met behulp van recombinant-DNA-techniek en is identiek aan de uit 84 aminozuren bestaande sequentie van endogeen humaan parathyroïdhormoon. Risico: kosten. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie April 2017 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geregistreerd in april 2017, nog niet beschikbaar op de Nederlandse markt. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alfacalcidol, Calcium, thiazide Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 50 μg Bronnen J Clin Endocrinol Metab; Lancet Diabetes Endocrinol Aanvullende opmerkingen Behandelduur variëert van maanden tot jaren. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Patiënten met hypoparathyreoidie maar met Calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neer slagen in de huid etc. Dit vormt een beperkt deel van de hypoparathyreoidiepopulatie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 78.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Kosten zijn vele malen hoger dan huidige behandeling, echter nu zijn er groepen die regelmatig worden opgenomen ivm lage calcium waarden of die nierfunctie vervangende therapie nodig hebben. Fabrikant (nov 2017): Duitse prijs is €78.000 pppj (AMNOG). De Nederlandse prijs is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijk ook voor osteoporose. Ook de huidige PTH (1-34) zou gebruikt kunnen gaan worden voor de hypoparathyreoidie Overige informatie Aanvullende opmerkingen