Recombinant parathyroid hormone Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie NatPar is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 3,665,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Recombinant parathyroid hormone Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen Uitgebreide indicatie NatPar is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met standaardtherapie alleen. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam NatPar Fabrikant Shire Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Het betreft een eerste hormoon-vervangingstherapie bij deze indicatie. Het doel van de behandeling met Natpar is de calciumhuishouding onder controle te brengen en de symptomen te verminderen. Natpar wordt geproduceerd in E. coli met behulp van recombinant-DNA-techniek en is identiek aan de uit 84 aminozuren bestaande sequentie van endogeen humaan parathyroïdhormoon. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie April 2017 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geregistreerd in april 2017, nog niet opgenomen in het pakket (december 2018). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alfacalcidol, Calcium, thiazide Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 50 μg Bronnen J Clin Endocrinol Metab; Lancet Diabetes Endocrinol Aanvullende opmerkingen Behandelduur variëert van maanden tot jaren. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Patiënten met hypoparathyreoidie maar met calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neer slagen in de huid etc. Dit vormt een beperkt deel van de hypoparathyreoidiepopulatie. De inschatting is dat dit ongeveer 50 patiënten zal bedragen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 73,300.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; G-standaard Aanvullende opmerkingen Kosten zijn vele malen hoger dan huidige behandeling, er zijn echter nu groepen die regelmatig worden opgenomen in verband met lage calciumwaarden of die nierfunctie-vervangende therapie nodig hebben. Fabrikant geeft aan dat de dagelijkse dosering van 1 injectie (25, 50, 75 of 100 µg) per verpakking €5.638,36 kost (gelijk voor alle sterkten). Voor 13 verpakkingen per jaar brengt dit de totale kosten op €73.300 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,665,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijk ook voor osteoporose. Ook de huidige PTH (1-34) zou gebruikt kunnen gaan worden voor de hypoparathyreoidie Overige informatie Aanvullende opmerkingen