Octreotide Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Mycapssa is indicated for maintenance treatment in adult patients with acromegaly who have responded to and tolerated treatment with somatostatin analogues. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 2,187,500.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Octreotide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Mycapssa is indicated for maintenance treatment in adult patients with acromegaly who have responded to and tolerated treatment with somatostatin analogues. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Mycapssa Fabrikant Chiasma Portfoliohouder Werkingsmechanisme Hormonale therapie Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Augustus 2021 Verwachte registratie December 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen september 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Somatostatine analogen voor injectie (zoals octreotide en lanreotide) en pegvisomant. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het is een middel dat identiek is aan de octreotide injecties. Door een speciale capsule kan het oraal worden ingenomen. Voor mensen met naaldangst is dit fijn. Mogelijk geeft het stabiele spiegels en voelen patiënten zich beter. Dit is echter nog onvoldoende uitgezocht in de studies. Het geneesmiddel is daarnaast mogelijk minder effectief in de controle van IGF-I en GH dan langwerkende somatostatine analogen (octreotide LAR en lanreotide. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 40-80 mg Bronnen NCT03252353 (OPTIMAL); Melmed S, et al. Safety and efficacy of oral octreotide in acromegaly: results of a multicenter phase III trial. J Clin Endocrinol Metab. 2015 Apr;100(4):1699-708. doi: 10.1210/jc.2014-4113. Erratum in: J Clin Endocrinol Metab. 2016 Oct;101(10 ):3863). Aanvullende opmerkingen Toediening 1 tot 2 maal daags oraal (dosis per dag 40-60-80mg). Het kan zo zijn dat er hogere doses gebruikt gaan worden en dat de werkelijke effectiviteit lager is dan uit de optimal studie komt in verband met verminderde absorptie wanneer er wordt gegeten of gedronken een aantal uur voor inname. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 50 - 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Holdaway and Rajasoorya. Pituitary. 1999 Jun;2(1):29-41; GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Voor acromegalie is de incidentie 3-4 patiënten per miljoen inwoners en de prevalentie bedraagt 60 per miljoen inwoners (in totaal 51-68 en 1.020 patiënten in Nederland). Tot 50% van hen heeft een geneesmiddel niet nodig omdat chirurgie volstaat. In het begin zou er wel een snellere groei kunnen zijn voor patiënten met naaldangst (in vijf jaar zou dat kunnen gaan om 200-400 patiënten per jaar), echter komt er een ander orale variant aan van Crinetics (non-peptide octretide CRN00808, EVOLVE trial phase 2) waarbij geen problemen zijn met opname en eten en drinken. Deze zou mogelijk dit product uit de markt kunnen drukken. Inschatting patiëntvolume: 50-200. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 15,000.00 - 20,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank, medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen De prijs van octreotide Lar 20-30mg per 4 weken betreft €1.187,08-€1.538,60. Komt op ongeveer €15.000-€20.000 per patiënt per jaar. De dosering zal echter wel hoger zijn gezien de dosering gebruikt in studies (40mg-80mg per dag). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2,187,500.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen GIPdatabank; Farmacotherapeutisch Kompas; Clinicaltrials.gov; Chiasmapharma.com Aanvullende opmerkingen Momenteel zijn er geen andere indicaties in ontwikkeling voor Mycapssa, maar Sandostatine (octreotide voor injectie) wordt ook ingezet bij de volgende indicaties: gastro-enteropancreatische endocriene tumoren; gevorderde neuro-endocrine tumoren van de middendarm of onbekende primaire locatie; TSH-producerende hypofyseadenomen; preventie complicaties na pancreaschirurgie; Bloedende gastro-oesofagusvarices. In 2017 waren er 2.244 gebruikers van Sandostatine. Overige informatie Aanvullende opmerkingen