Bedaquiline Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Sirturo is indicated for use as part of an appropriate combination regimen for pulmonary multidrug‑resistant tuberculosis (MDR‑TB) in adults and paediatric patients (5 years to less than 18 years of age and weighing at least 15 kg) when an effective treatment regimen cannot otherwise be composed for reasons of resistance or tolerability. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Bedaquiline Domein Infectieziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Bacteriele infecties Uitgebreide indicatie Sirturo is indicated for use as part of an appropriate combination regimen for pulmonary multidrug‑resistant tuberculosis (MDR‑TB) in adults and paediatric patients (5 years to less than 18 years of age and weighing at least 15 kg) when an effective treatment regimen cannot otherwise be composed for reasons of resistance or tolerability. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Sirturo Fabrikant Janssen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen ATP synthase remmer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum November 2019 Verwachte registratie Juni 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in januari 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen vergelijkende medicamenten beschikbaar. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Bij volwassenen behoort bedaquiline al tot de standaardzorg. Er wordt verwacht dat het geneesmiddel ook bij een klein aantal kinderen een meerwaarde kan hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Extra sterkte en aanvullende pediatrische formulering. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 - 2 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Surveillance rapport RIVM MDR/XDR TB; https://www.rivm.nl/tuberculose Aanvullende opmerkingen Het totaal aantal patiënten met TBC in 2020 betrof 623, hiervan waren er 9 MRD. Het aantal kinderen hierin zal erg klein zijn. De getallen bevinden zich in een dalende trend. Er worden de komende jaren 1-2 patiënten verwacht die in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen De prijs voor 20mg tabletten nog niet beschikbaar. De prijs voor 100mg betreft nu €116,41 inclusief btw en €106,80 exclusief btw. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen limited. Verwachting is zelfde range per jaar als voor adult/adolescent indicatie Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Geen andere lopende fase 3 studies binnen een andere indicatie. Overige informatie Aanvullende opmerkingen