Asfotase alfa Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Strensiq is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasia bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 35,650,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Asfotase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Strensiq is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasia bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Strensiq Fabrikant Alexion Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Erasmus MC, Rotterdam Aanvullende opmerkingen Asfotase alfa is recombinant tissue non-specific alkaline phosphatase en werkt als een enzymvervangende therapie. Verwachte meerwaarde ten opzichte van supportive care met name bij kinderen. Op dit moment worden studies afgerond. Risico: kosten, nog onduidelijke effecten met name bij oudere patienten; indicatie zal alleen voor hypophosphatasia zijn. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Augustus 2015 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Geregistreerd in augustus 2015, vergoedingsdossier in behandeling bij Zorginstituut Nederland. NICE heeft in september 2016 besloten de behandeling voor deze subgroep te vergoeden. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen behandelopties; best supportive care, ook eerste in soort met injecties. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Hypofosfatasia is een zeer heterogene ziekte door deficiëntie van het tissue-nonspecific alkaline phosphatase (TNAP) ontstaan primair afwijkingen in bot- en tandmineralisatie. Het klinisch beeld is zeer gevarieerd, waarbij bij ernstige vormen ook het centraal zenuwstelsel aangetast kan zijn. Van ernstig naar mild worden de volgende vormen onderscheiden: perinataal (lethaal), perinataal benigne, infantiel, juveniel, volwassen en odontohypofosfatasia. Hypofosfatasia kan zowel dominant als recessief overerven. De klinische onderzoeken zijn uitgevoerd bij baby's met de ernstige vorm. De verwachte meerwaarde is er met name op groei, botdeformiteiten, botpijn en spontante botbreuken. In Rotterdam is een zeer ernstige patiënt met de meest ernstige vorm alsnog overleden na een experimentele behandeling van een aantal maanden. Effecten bij mildere vormen zijn nog niet goed onderzocht. Behandelduur Toedieningsfrequentie 6 maal per week Dosis per toediening 1-2 mg/kg Bronnen Whyte et al. Bone. 2016 Dec;93:125-138. doi: 10.1016/j.bone.2016.08.019. Aanvullende opmerkingen Behandelduur is levenslang bij ernstige vormen. Toediening 6 maal per week of 3 maal per week. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 12 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Zorginstituut Nederland Aanvullende opmerkingen In Rotterdam nu 12 patiënten bekend, waarvan 4 volwassenen: behandeling lijkt weinig zinvol meer, maar door de dominante overerving kunnen wel andere gendragers in families gevonden worden. Met mogelijk op latere leeftijd optredende en verergerende spontane botbreuken en pijnklachten. Mogelijk totaal 50 patiënten in NL. In Rotterdam is nu een wat ouder kind met spontane botbreuken voorgedragen voor compassionate use. Maximaal 6 nieuwe patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 500,000.00 - 1,800,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen fabrikant en Zorginstituut Nederland Aanvullende opmerkingen Prijs wordt geschat op €504 per kg lichaamsgewicht per week. Meerkosten, omdat er geen alternatieve behandeling is. Gaat dus om totale kosten van behandeling. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 35,650,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke uitbreiding naar mildere vormen van hypofosfatasia. Overige informatie Aanvullende opmerkingen