Eflornithine Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Eflornithine monotherapy for preventive treatment of relapse in high risk neuroblastoma in infants and toddlers, children, adolescents and adults up to 21 years of age who have demonstrated at least a partial response to prior multiagent, multimodality therapy including anti-GD2 immunotherapy. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 2.696.447,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Eflornithine Domein Oncologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Hersenkanker Uitgebreide indicatie Eflornithine monotherapy for preventive treatment of relapse in high risk neuroblastoma in infants and toddlers, children, adolescents and adults up to 21 years of age who have demonstrated at least a partial response to prior multiagent, multimodality therapy including anti-GD2 immunotherapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Iwilfin Fabrikant Norgine Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2025 Verwachte registratie Februari 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing “The median OS with eflornithine plus lomustine was 34.9 months vs 23.5 months with lomustine alone (HR, 0.64; log-rank P = .016). Similarly, the median PFS of was 15.8 months vs 7.2 months with the combination vs lomustine, respectively (HR, 0.58; log-rank P = 0.015).” Er is sprake van enkele maanden verlenging van de overall en progressievrije overleving (3,4). Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 192 - 768 mg Bronnen NCT02395666 (1); FDA prescribing information (2); Coleman et al. 2024 SNO Annual Meeting Presentation. (3); Expertopinie (4). Aanvullende opmerkingen De aanbevolen IWILFIN-dosering, gebaseerd op het lichaamsoppervlak (m2): 1,5=768mg (vier tabletten) oraal tweemaal per dag. 0,75 tot 1,5=576mg (drie tabletten) oraal tweemaal per dag. 0,5 tot < 0,75=384mg (twee tabletten) oraal tweemaal per dag. 0,25 tot < 0,5=192mg (één tablet) oraal tweemaal per dag. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 15 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR 2021 (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen In 2021 waren er 30 diagnoses neuroblastoom in Nederland (1). Volgens experts zouden er 10 tot 15 patiënten per jaar in aanmerking komen voor dit middel (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 207.419,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Drugs.com (1) Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten kosten een tablet Iwilfin van 192mg $98,74 (omgerekend ongeveer €94,65) (1). Bij een toediening van zes tabletten per dag kost een behandeling €207.419,80 per patiënt per jaar (€94,65∗6∗365,24). De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 2.696.447,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen