Efzimfotase alfa Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Efzimfotase alfa monotherapy for first line treatment of Hypophosphatasia. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 400,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Efzimfotase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Efzimfotase alfa monotherapy for first line treatment of Hypophosphatasia. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alexion Portfoliohouder Alexion Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Erasmus MC Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum 2026 Verwachte registratie 2028 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11920343/pdf/11914_2025_Article_906.pdf; expertopinie Aanvullende opmerkingen Asfotase alfa is een behandeling die drie tot zes keer per week via subcutane injecties moet worden toegediend. Deze hoge injectiefrequentie brengt een verhoogd risico op injectieplaatsreacties (ISR’s) met zich mee, wat bijdraagt aan therapie-ontrouw. Tot 40% van de patiënten stopt de behandeling vanwege ISR’s of een onvoldoende effect. Efzimfotase alfa heeft een iets andere samenstelling en leidt na injectie tot een aanzienlijk hogere plasmaconcentratie dan asfotase alfa. Dit maakt een minder frequente toediening mogelijk: eenmaal per twee weken in plaats van meerdere keren per week. Door deze verbeterde farmacokinetiek wordt efzimfotase alfa beschouwd als een potentieel effectiever en patiëntvriendelijker alternatief. Er is een fase 3-studie gestart (NCT06079359). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1 - 6 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen record asfotase alfa Aanvullende opmerkingen In Rotterdam zijn twaalf patiënten bekend, waarvan vier volwassenen: behandeling lijkt weinig zinvol meer, maar door de dominante overerving kunnen wel andere gendragers in families gevonden worden. Met mogelijk op latere leeftijd optredende en verergerende spontane botbreuken en pijnklachten. Mogelijk totaal 50 patiënten in Nederland. In Rotterdam is nu een wat ouder kind met spontane botbreuken voorgedragen voor compassionate use. Maximaal zes nieuwe patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen expertopinie Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 400,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen