Efzimfotase alfa Medicine 03 June 2025 Extended indication Efzimfotase alfa monotherapy for first line treatment of Hypophosphatasia. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 400,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Efzimfotase alfa Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Efzimfotase alfa monotherapy for first line treatment of Hypophosphatasia. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Alexion Portfolio holder Alexion Mechanism of action Enzyme replacement therapy Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Erasmus MC Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP No Submission date 2026 Expected Registration 2028 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11920343/pdf/11914_2025_Article_906.pdf; expertopinie Additional remarks Asfotase alfa is een behandeling die drie tot zes keer per week via subcutane injecties moet worden toegediend. Deze hoge injectiefrequentie brengt een verhoogd risico op injectieplaatsreacties (ISR’s) met zich mee, wat bijdraagt aan therapie ontrouw. Tot 40% van de patiënten stopt de behandeling vanwege ISR’s of een onvoldoende effect. Efzimfotase alfa heeft een iets andere samenstelling en leidt na injectie tot een aanzienlijk hogere plasmaconcentratie dan asfotase alfa. Dit maakt een minder frequente toediening mogelijk: eenmaal per twee weken in plaats van meerdere keren per week. Door deze verbeterde farmacokinetiek wordt efzimfotase alfa beschouwd als een potentieel effectiever en patiëntvriendelijker alternatief. Er is een fase 3-studie gestart (NCT06079359). Expected patient volume per year Patient volume 1 - 6 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References record asfotase alfa Additional remarks In Rotterdam zijn twaalf patiënten bekend, waarvan vier volwassenen: behandeling lijkt weinig zinvol meer, maar door de dominante overerving kunnen wel andere gendragers in families gevonden worden. Met mogelijk op latere leeftijd optredende en verergerende spontane botbreuken en pijnklachten. Mogelijk totaal 50 patiënten in Nederland. In Rotterdam is nu een wat ouder kind met spontane botbreuken voorgedragen voor compassionate use. Maximaal zes nieuwe patiënten per jaar. Expected cost per patient per year Cost € < 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References expertopinie Additional remarks Potential total cost per year Total cost € 400,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks