Elafibranor Medicine 05 December 2023 Extended indication Iqirvo is indicated for the treatment of primary biliary cholangitis (PBC) in combination with ursodeoxycholic acid (UDCA) in adults with an inadequate response to UDCA, or as monotherapy in patients unable to tolerate UDCA. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registered Product Active substance Elafibranor Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Liver diseases Extended indication Iqirvo is indicated for the treatment of primary biliary cholangitis (PBC) in combination with ursodeoxycholic acid (UDCA) in adults with an inadequate response to UDCA, or as monotherapy in patients unable to tolerate UDCA. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Iqirvo Manufacturer Ipsen Portfolio holder Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Elafibranor is a novel, oral, once-daily, dual peroxisome activated receptor (PPAR) alpha/delta (α,δ). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date October 2023 Expected Registration September 2024 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Geregistreerd september 2024. Therapeutic value Current treatment options Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in Europa geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Op dit moment wordt primaire biliare cholangitis (PBC) primair behandeld met ursodeoxycholzuur en bij non-respons wordt daar bezafibraat aan toegevoegd. Er zijn op dit moment nog geen head-to-head studies tussen bezafibraat en elafibranor. Het is de verwachting dat elafibranor in de derde lijn ingezet zal worden op het moment dat een fibraat niet voldoende werkt. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 80 mg References ELATIVE (NCT04526665) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 250 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) (1). Expertopinie (2) Additional remarks De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Ongeveer 40% van de PBC patiënten heeft een tweedelijns behandeling nodig. Bezafibraat heeft de voorkeur boven elafibranor. De verwachting is dat alleen bij patiënten met PBC waarbij bezafibraat onvoldoende werkt, elafibranor zal worden voorgeschreven. Op basis van de derdelijns (academische) populatie is de verwachting dat dit zal gaan om minder dan 250 patiënten in het eerste jaar. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks