Elamipretide Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Elamipretide monotherapy for treatment of primary Mitochondrial myopathy in adults and elderly with pathogenic nuclear DNA mutations. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 0.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Elamipretide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Elamipretide monotherapy for treatment of primary Mitochondrial myopathy in adults and elderly with pathogenic nuclear DNA mutations. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Stealth Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2026 Verwachte registratie Maart 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het staat nog ter discussie of deze er gaat komen. De MMPOWER-3 klinische studie toonde geen significant voordeel van elamipretide behandeling in een genotypisch diverse populatie van volwassenen met primaire mitochondriale myopathie (PMM). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 60mg Bronnen NCT05162768 (NuPOWER) (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten.nl (1); Expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er ongeveer 400 tot 500 mensen geregistreerd met een mitochondriële aandoening (1). Het zal om tientallen patiënten gaan (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 0.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 0.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Fase 3 voor mitochondrial myopathies Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen