Elamipretide Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Elamipretide monotherapy for treatment of Barth syndrome in male adolescents, adults and elderly. Therapeutische waarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Elamipretide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Elamipretide monotherapy for treatment of Barth syndrome in male adolescents, adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Forzinity Fabrikant Pharmanovia Portfoliohouder Pharmanovia Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: cardiolipine modulator Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2026 Verwachte registratie Juli 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03098797 (TAZPOWER) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet Aanvullende opmerkingen In Nederland wordt het zeldzame Barth-syndroom naar schatting aangetroffen bij ongeveer 10 tot 80 jongens en mannen. Dit syndroom is een erfelijke aandoening die uitsluitend voorkomt bij mannen en wordt veroorzaakt door een mutatie op het X-chromosoom. De wereldwijde prevalentie is geschat op een tot negen per miljoen inwoners, wat betekent dat ook in Nederland het aantal patiënten uiterst beperkt is. Door de zeldzaamheid is er beperkte informatie beschikbaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen drugs.com Aanvullende opmerkingen Er is nog geen Nederlandse lijstprijs bekend. In de Verenigde Staten kost een 14ml oplossing (80mg/ml) $59.635,52. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen