Eliglustat Medicine 04 June 2024 Extended indication Extension of indication to include treatment of paediatric patients with GD1 who are 6 years and older with a minimum body weight of 15kg, who are stable on enzyme replacement therapy (ERT), and who are CYP2D6 PMs, IMs or EMs. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Eliglustat Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Metabolic diseases Extended indication Extension of indication to include treatment of paediatric patients with GD1 who are 6 years and older with a minimum body weight of 15kg, who are stable on enzyme replacement therapy (ERT), and who are CYP2D6 PMs, IMs or EMs. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Cerdelga Manufacturer Sanofi Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Glucosylceramide synthase inhibitors Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date December 2023 Expected Registration January 2025 Orphan drug No Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie oktober 2024 Therapeutic value Current treatment options Enzymtherapie Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er zijn positieve interimresultaten gepresenteerd van de ELIKIDS studie (2). Er zit ook een voordeel in de orale toedieningsvorm. De voorkeur zal waarschijnlijk blijven bij enzymtherapie, maar enkele patiënten zullen gebruik willen maken van de orale toediening. Eliglustat wordt echter wel door de lever gemetaboliseerd, wat nadelen geeft met betrekking tot het gebruik van andere medicijnen (3). Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration Eliglustat is dosed according to the participant’s predicted CYP2D6 metabolizer status and based on age and weight category (1) References NCT03485677 (ELIKIDS) (1); Giraldo et al. EHA2024 Hybrid Congress. 2024 (2); Expertopinie (3). Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 2 - 4 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GVS-advies eliglustat (Cerdelga®) bij ziekte van Gaucher (type 1). Zorginstituut. 2016 (1); Declaratiedata. 2024 (2); Expertopinie (3). Additional remarks De ziekte van Gaucher komt wereldwijd voor bij ongeveer 1 in 75.000 geboorten. De prevalentie van de ziekte van Gaucher is voor Nederland geschat op 1,16 per 100.000 voor type 1, 2 en 3 gezamenlijk. De prevalentie van type 1 ziekte van Gaucher is 0,9 per 100.000. Dit betekent dat er in Nederland 150 patiënten zijn met de ziekte van Gaucher type 1 (1). In Nederland worden echter ongeveer 15 patiënten met ziekte van Gaucher type 1 behandeld met eliglustat (2). De eerste keus behandeling voor kinderen zal enzymtherapie zijn, maar omdat het gaat om een oraal middel is het aannemelijk dat er enkele type 1 patiënten overstappen op eliglustat. Er wordt een prevalentie geschat van 2 tot 3 patiënten met één nieuwe diagnose per 3 jaar (3). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks De huidige prijs van eliglustat is decentraal onderhandeld. Dit zal ook de prijs worden bij deze indicatieuitbreiding. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks