Eliglustat Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients with GD1 who are 6 years and older with a minimum body weight of 15kg, who are stable on enzyme replacement therapy (ERT), and who are CYP2D6 PMs, IMs or EMs. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Eliglustat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of paediatric patients with GD1 who are 6 years and older with a minimum body weight of 15kg, who are stable on enzyme replacement therapy (ERT), and who are CYP2D6 PMs, IMs or EMs. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Cerdelga Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Glucosylceramide synthase inhibitors Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2023 Verwachte registratie Januari 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Enzymtherapie Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er zijn positieve interim-resultaten gepresenteerd van de ELIKIDS studie (2). Er zit ook een voordeel in de orale toedieningsvorm. De voorkeur zal waarschijnlijk blijven bij enzymtherapie, maar enkele patiënten zullen gebruik willen maken van de orale toediening. Eliglustat wordt echter wel door de lever gemetaboliseerd, wat nadelen geeft met betrekking tot het gebruik van andere medicijnen (3). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Eliglustat is dosed according to the participant’s predicted CYP2D6 metabolizer status and based on age and weight category (1) Bronnen NCT03485677 (ELIKIDS) (1); Giraldo et al. EHA2024 Hybrid Congress. 2024 (2); Expertopinie (3). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2 - 4 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GVS-advies eliglustat (Cerdelga®) bij ziekte van Gaucher (type 1). Zorginstituut. 2016 (1); Declaratiedata. 2024 (2); Expertopinie (3). Aanvullende opmerkingen De ziekte van Gaucher komt wereldwijd voor bij ongeveer 1 in 75.000 geboorten. De prevalentie van de ziekte van Gaucher is voor Nederland geschat op 1,16 per 100.000 voor type 1, 2 en 3 gezamenlijk. De prevalentie van type 1 ziekte van Gaucher is 0,9 per 100.000. Dit betekent dat er in Nederland 150 patiënten zijn met de ziekte van Gaucher type 1 (1). In Nederland worden echter ongeveer 15 patiënten met ziekte van Gaucher type 1 behandeld met eliglustat (2). De eerste keus behandeling voor kinderen zal enzymtherapie zijn, maar omdat het gaat om een oraal middel is het aannemelijk dat er enkele type 1 patiënten overstappen op eliglustat. Er wordt een prevalentie geschat van 2 tot 3 patiënten met één nieuwe diagnose per 3 jaar (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen De huidige prijs van eliglustat is decentraal onderhandeld. Dit zal ook de prijs worden bij deze indicatieuitbreiding. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen