Encaleret Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Encaleret Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Autosomal Dominant Hypocalcemia Type 1 (ADH1). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant BridgeBio Pharma Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Calcium-sensing receptor antagonist; Osteogenesis stimulant; Parathyroid hormone receptor agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie April 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op dit moment loopt de fase 3 studie. Voor nu is enkel te zeggen dat het mechanistisch aangrijpt op de juiste plek wat betreft pathogenese. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05680818 (CALIBRATE) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 257 - 702 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Gunn IR et al. Clinical and laboratory features of calcium‐sensing receptor disorders: a systematic review. 2004 (1); Dershem R et al. Familial hypocalciuric hypercalcemia type 1 and autosomal‐dominant hypocalcemia type 1: prevalence in a large healthcare population. Am J Hum Genet. 2020 (2). Aanvullende opmerkingen ADH1 heeft een geschatte prevalentie van 1 per 70.000 (1) tot 3,9 per 100.000 (2). Op een bevolking van 18 miljoen zou dit betekenen dat er 257 tot 702 patiënten in aanmerking komen in Nederland. Officiële getallen in Nederland zijn echter niet bekend, mogelijk is dit aantal een overschatting. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen