Encaleret Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Encaleret monotherapy for treatment of type 1 autosomal dominant Hypocalcaemia in adolescents over 16 years of age, adults and elderly Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Encaleret Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Encaleret monotherapy for treatment of type 1 autosomal dominant Hypocalcaemia in adolescents over 16 years of age, adults and elderly Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant BridgeBio Pharma Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Calcium-sensing receptor antagonist; Osteogenesis stimulant; Parathyroid hormone receptor agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2026 Verwachte registratie Juli 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Bij behandeling met encaleret werd het primaire eindpunt bereikt: 76% van de patiënten had na 24 weken zowel serum- als urinecalcium binnen de streefwaarden, tegenover 4% onder conventionele therapie (p<0,0001). Het effect is echter vooral biochemisch; klinische uitkomsten zijn minder duidelijk. Encaleret kan een meerwaarde hebben ten opzichte van alfacalcidol en hydrochloorthiazide, maar er blijft een relevant risico op nefrolithiasis en nierinsufficiëntie. Bovendien is de behandelnoodzaak niet voor alle patiënten evident, aangezien een deel asymptomatisch is bij mild verlaagd calcium. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05680818 (CALIBRATE) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Gunn IR et al. Clinical and laboratory features of calcium‐sensing receptor disorders: a systematic review. 2004 (1); Dershem R et al. Familial hypocalciuric hypercalcemia type 1 and autosomal‐dominant hypocalcemia type 1: prevalence in a large healthcare population. Am J Hum Genet. 2020 (2). Aanvullende opmerkingen De werkgroep schat in dat 50% van de mensen een behandeling nodig hebben. Dit betreft naar verwachting 20 patiënten per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen