Encaleret Medicine 05 December 2023 Extended indication Encaleret monotherapy for treatment of type 1 autosomal dominant Hypocalcaemia in adolescents over 16 years of age, adults and elderly Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Encaleret Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Encaleret monotherapy for treatment of type 1 autosomal dominant Hypocalcaemia in adolescents over 16 years of age, adults and elderly Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer BridgeBio Pharma Portfolio holder Mechanism of action Receptor antagonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Calcium-sensing receptor antagonist; Osteogenesis stimulant; Parathyroid hormone receptor agonist. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP No Submission date June 2026 Expected Registration July 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Bij behandeling met encaleret werd het primaire eindpunt bereikt: 76% van de patiënten had na 24 weken zowel serum- als urinecalcium binnen de streefwaarden, tegenover 4% onder conventionele therapie (p<0,0001). Het effect is echter vooral biochemisch; klinische uitkomsten zijn minder duidelijk. Encaleret kan een meerwaarde hebben ten opzichte van alfacalcidol en hydrochloorthiazide, maar er blijft een relevant risico op nefrolithiasis en nierinsufficiëntie. Bovendien is de behandelnoodzaak niet voor alle patiënten evident, aangezien een deel asymptomatisch is bij mild verlaagd calcium. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT05680818 (CALIBRATE) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Gunn IR et al. Clinical and laboratory features of calcium‐sensing receptor disorders: a systematic review. 2004 (1); Dershem R et al. Familial hypocalciuric hypercalcemia type 1 and autosomal‐dominant hypocalcemia type 1: prevalence in a large healthcare population. Am J Hum Genet. 2020 (2). Additional remarks De werkgroep schat in dat 50% van de mensen een behandeling nodig hebben. Dit betreft naar verwachting 20 patiënten per jaar. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks