Eneboparatide Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Hypoparathyroidism in adults Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Eneboparatide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Hypoparathyroidism in adults Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alexion Portfoliohouder Alexion Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat gegeven het zeer beperkte aantal potentiële patiënten. Een introductie in Nederland wordt nog afgewogen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Palopegteriparatide Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen De werkgroep verwacht een meerwaarde, vooral wanneer andere middelen onvoldoende effectief zijn. Er is een kleine groep patiënten die, ondanks bestaande therapieën, last blijft houden van hypokaliaemie en daardoor regelmatig moet worden opgenomen. Bovendien lijkt het calciummetabolisme gunstiger te verlopen in vergelijking met de huidige behandeling. Er zijn echter nog geen fase 3 data. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 13 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Patiënten met hypoparathyreoïdie maar met calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neerslagen in de huid et cetera. Dit vormt een beperkt deel van de hypoparathyreoïdie-populatie. De inschatting is dat dit ongeveer 50 patiënten zal bedragen. In 2021 waren er 13 patiënten die NatPar kregen. Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen