Extended indication Hypoparathyroidism in adults
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Eneboparatide
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Hypoparathyroidism in adults
Manufacturer Alexion
Portfolio holder Alexion
Mechanism of action Receptor antagonist
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date 2025
Expected Registration 2027
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional remarks De fabrikant geeft aan dat gegeven het zeer beperkte aantal potentiële patiënten, een introductie in Nederland nog wordt afgewogen.

Therapeutic value

Current treatment options Palopegteriparatide
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.

Frequency of administration 1 times a day
References Expertopinie
Additional remarks De werkgroep verwacht een meerwaarde, vooral wanneer andere middelen onvoldoende effectief zijn. Er is een kleine groep patiënten die, ondanks bestaande therapieën, last blijft houden van hypokaliaemie en daardoor regelmatig moet worden opgenomen. Bovendien lijkt het calciummetabolisme gunstiger te verlopen in vergelijking met de huidige behandeling. Er zijn echter nog geen fase 3 data.

Expected patient volume per year

Patient volume 13 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Patiënten met hypoparathyreoïdie maar met calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neerslagen in de huid et cetera. Dit vormt een beperkt deel van de hypoparathyreoïdie-populatie. De inschatting is dat dit ongeveer 50 patiënten zal bedragen. In 2021 waren er 13 patiënten die NatPar kregen.

Expected cost per patient per year

Potential total cost per year

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extensions No

Other information