Eneboparatide Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Eneboparatide monotherapy for treatment of chronic Hypoparathyroidism in adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 4,160,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Eneboparatide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Eneboparatide monotherapy for treatment of chronic Hypoparathyroidism in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alexion Portfoliohouder Alexion Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: parathyroïd hormoonreceptor 1 (PTH1)‑agonist Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Augustus 2026 Verwachte registratie September 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat gezien het zeer beperkte aantal potentiële patiënten, een introductie in Nederland nog wordt afgewogen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Palopegteriparatide Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen De werkgroep verwacht een meerwaarde, vooral wanneer andere middelen onvoldoende effectief zijn. Er is een kleine groep patiënten die, ondanks bestaande therapieën, last blijft houden van hypocalcemie en daardoor regelmatig moet worden opgenomen. Bovendien lijkt het calciummetabolisme gunstiger te verlopen in vergelijking met de huidige behandeling. Er zijn echter nog geen fase 3 data. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 13 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Patiënten met hypoparathyreoïdie maar met calcium neerslagen zoals bij hypercalciurische complicaties zoals nefrocalcinose, calcium neerslagen in de huid et cetera. Dit vormt een beperkt deel van de hypoparathyreoïdie populatie. De inschatting is dat dit ongeveer 50 patiënten zal bedragen. In 2021 waren er 13 patiënten die NatPar kregen. Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 130,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Kosten op basis van IHSI-inschatting, afgeleid van de mediane kosten van dezelfde ATC-klasse (H05AA - parathyroïdhormonen en analogen) geneesmiddelen in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4,160,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen