Entrectinib Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Two pediatric indications: 1) Rozlytrek as monotherapy for the treatment of paediatric patients with solid tumours that have a ROS1 gene fusion, who have a disease that is locally advanced, metastatic or where surgical resection is likely to result in severe morbidity, and who have not received a prior ROS1 inhibitor, and who have no satisfactory treatment options. 2) indication extension to pediatric patients <12 years with solid tumours that have a NTRK gene fusion who have a disease that is locally advanced, metastatic or where surgical resection is likely to result in severe morbidity, and who have not received a prior NTRK inhibitor, and who have no satisfactory treatment options. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 577.800,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Entrectinib Domein Oncologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Two pediatric indications: 1) Rozlytrek as monotherapy for the treatment of paediatric patients with solid tumours that have a ROS1 gene fusion, who have a disease that is locally advanced, metastatic or where surgical resection is likely to result in severe morbidity, and who have not received a prior ROS1 inhibitor, and who have no satisfactory treatment options. 2) indication extension to pediatric patients <12 years with solid tumours that have a NTRK gene fusion who have a disease that is locally advanced, metastatic or where surgical resection is likely to result in severe morbidity, and who have not received a prior NTRK inhibitor, and who have no satisfactory treatment options. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Rozlytrek Fabrikant Roche Portfoliohouder Roche Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Prinses Maxima Centrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum April 2023 Verwachte registratie Juni 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Vanwege tumor-agnostisch karakter lastig om huidig opties / standard of care te definiëren. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er wordt verwacht door experts dat er mogelijke meerwaarde zal zijn van dit medicament. Behandelduur Mediaan 10.6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 600MG Bronnen https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35395680/ https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/rozlytrek-epar-product-information_nl.pdf Aanvullende opmerkingen Uit praktische overwegingen hier de dosering voor volwassen aangehouden Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 6 - 12 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://nfk.nl/media/1/Consensus_Rapport_Diagnostiek_en_Behandeling_van_NTRK-Genfusie_Gerelateerde_Solide_Tumoren_14022020.pdf Aanvullende opmerkingen In het consensus rapport over de diagnostiek en behandeling van NTRK-gerelateerde solide tumoren staat benoemd dat er jaarlijks 3-6 kinderen in Nederland geïdentificeerd kunnen worden die in aanmerking komen voor behandeling met een TRK-remmer. Ervan uitgaande dat deze incidentie ook voor kinderen met ROS1-gerelateerde solide tumoren geldt, komen er jaarlijks 6 tot 12 pediatrische patiënten in aanmerking. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 64.200,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Z-index https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/rozlytrek-epar-product-information_nl.pdf Aanvullende opmerkingen Uit praktische overwegingen hier de dosering voor volwassen aangehouden (600mg eenmaal daags). Prijs Rozlytrek volgens de Z-index bedraagt €5.350 voor 90 stuks van 200MG. Jaarlijkse kosten bedragen hiermee dus €64.200. Door de dosering van volwassenen te nemen betreft dit wel een overschatting. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 577.800,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen