Version 4

Erdafitinib

Medicine

Extended indication Erdafitinib voor de behandeling van volwassen patiënten met een lokaalgevorderd, niet-resecteerbaar of gemetastaseerd urotheelcelcarcinoom met specifi
Therapeutic value Possible added value
Total cost € 1,900,800.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Erdafitinib
Domain Oncology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Bladder cancer
Extended indication Erdafitinib voor de behandeling van volwassen patiënten met een lokaalgevorderd, niet-resecteerbaar of gemetastaseerd urotheelcelcarcinoom met specifieke genetische afwijkingen in FGFR3 en ziekteprogressie tijdens of na tenminste 1 PD-(L)1 remmer-bevattende behandellijn.
Proprietary name Balversa
Manufacturer Janssen
Portfolio holder Janssen
Mechanism of action Receptor antagonist
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Unknown
Particularity Unknown
ATMP No
Submission date August 2023
Expected Registration June 2024
Orphan drug No
Registration phase Registration application pending
Additional remarks Fabrikant verwacht registratie in de tweede helft van 2024.

Therapeutic value

Current treatment options PD-(L)1, enfortumab vedotin, docetaxel, vinflunine
Therapeutic value Possible added value

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Mogelijk komt deze behandeling nadat immunotherapie is ingezet. Dit zal betekenen dat het in de derde lijn wordt ingezet. De mediane overleving: 12,1 (erdafitinib) versus 7,8 maanden (chemo), HR 0,64 (95%CI 0.47-0.88) in patiënten met gevorderd blaaskanker en FGFR-alteraties na falen van een PD-(L)1.
Duration of treatment Average 4.8 Not found
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 8 mg per dag. Ophoging naar 9 mg per dag bij een serum fosfaatspiegel ≤9.0 mg/dL op dag 14 na start van de behandeling
References https://www.jnj.com/janssen-submits-marketing-authorisation-application-to-the-european-medicines-agency-seeking-approval-of-erdafitinib-for-the-treatment-of-patients-with-locally-advanced-or-metastatic-urothelial-cancer-with-susceptible-fgfr-alterations
Additional remarks Behandelduur onbekend, maar de mediane PFS in de registratiestudie (Thor) bedroeg 5,6 maanden in de erdafitinib-arm.

Expected patient volume per year

Patient volume 17 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 1) https://iknl.nl/uitgezaaide-blaaskanker#:~:text=Roken%20is%20de%20belangrijkste%20risicofactor,ziekteverloop%20uitzaaiingen%20(metastases)%20ontwikkelen. 2) https://iknl.nl/kankersoorten/blaaskanker/registratie/overleving 3) https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2023.41.17_suppl.LBA4619 4) Richters, A., van Ginkel, N., Meijer, R.P., et al. BJU Int. 2023 https://doi.org/10.1111/bju.16091
Additional remarks De fabrikant geeft aan dat de verwachting is dat erdafitinib bij gevorderd UC pas na behandeling met een PD-(L)1 wordt ingezet. Het zou dan een derde lijnsbehandeling betreffen. In 2020 werd bij circa 676 individuen voor het eerst blaaskanker vastgesteld waarbij sprake was van gevorderde ziekte (T4b, N+ en/of M+) (ref1,2). Van deze patiënten zal 33.9% behandeld worden met systemische therapie (doorgaans cis- of carboplatine)(ref1). Na progressie krijgt 42.9% van deze patiënten een tweede lijn (veelal immunotherapie)(ref1). Aangenomen wordt dat niet meer dan 42.9% van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een derdelijnsbehandeling. Naar verwachting wordt erdafitinib na falen op immunotherapie ingezet en enkel bij patiënten met specifieke FGFR-alteraties (20% van alle patiënten met gevorderde blaaskanker)(ref3). Het volume van erdafinitib bedraagt hierdoor 7-20 patiënten afhankelijk van de inzet van immunotherapie in de toekomst. Daarnaast zijn er jaarlijks circa 341 patiënten met een T1-T4a die metachrone metastasen ontwikkelen(ref1,4). Naar verwachting worden deze patiënten hetzelfde behandeld als patiënten met nieuw gediagnostiseerde uitgezaaide blaaskanker. Dat wil zeggen: 33.9% krijgt een systemische behandeling in de eerste lijn, 42.9% krijgt daarop een vervolgbehandeling. Van deze patiënten zullen dan 10 patiënten een FGFR-alteratie hebben waardoor zij in aanmerking kunnen komen voor erdafitinib. Het totale patiënten volume voor erdafitinib bedraagt hierdoor maximaal 17-30 patiënten per jaar.

Expected cost per patient per year

Cost € 48,000.00 - 110,400.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References prijs in USA: https://www.fiercepharma.com/pharma/j-j-s-balversa-wins-quick-blockbuster-nod-as-first-targeted-therapy-for-bladder-cancer
Additional remarks Gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten en afhankelijk van dosering ligt de prijs per 28 dagen tussen de €10.000 en €23.000. De mediane behandelduur is 4,8 maanden in de registratiestudie. De prijs van erdafitinib binnen Europa is nog niet bekend maar zal lager liggen dan de prijs in de Verenigde Staten.

Potential total cost per year

Total cost € 1,900,800.00

Off label use

Off label use Unknown

Indication extension

Indication extensions Unknown
References Clinicaltrials.gov
Additional remarks Er lopen studies bij eerdere stadia blaaskanker maar het is onbekend of deze tot indicatieuitbreiding zullen leiden.

Other information