Etelcalcetide Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Etelcalcetide in combination with standard of care for treatment of Hyperparathyroidism secondary in infants and toddlers, children and adolescents with chronic kidney disease receiving maintenance hemodialysis. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Etelcalcetide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Onbekend Uitgebreide indicatie Etelcalcetide in combination with standard of care for treatment of Hyperparathyroidism secondary in infants and toddlers, children and adolescents with chronic kidney disease receiving maintenance hemodialysis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Amgen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie November 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen NCT03633708 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S1521690X25000089?utm_source=chatgpt.com Aanvullende opmerkingen Hypoparathyreoïdie bij kinderen en adolescenten in Nederland is zeldzaam. Hoewel exacte cijfers ontbreken, wijzen internationale studies erop dat primaire hypoparathyreoïdie (PHPT) bij jongeren sporadisch voorkomt en vaak een genetische oorzaak heeft. Secundaire hypoparathyreoïdie (SHPT) bij kinderen kan optreden als gevolg van aandoeningen zoals vitamine D-tekort of chronische nierziekte, maar ook hiervoor zijn specifieke prevalentiecijfers in Nederland niet beschikbaar Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen