Etelcalcetide Medicine 03 June 2025 Extended indication Etelcalcetide in combination with standard of care for treatment of Hyperparathyroidism secondary in infants and toddlers, children and adolescents with chronic kidney disease receiving maintenance hemodialysis. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Etelcalcetide Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Extended indication Etelcalcetide in combination with standard of care for treatment of Hyperparathyroidism secondary in infants and toddlers, children and adolescents with chronic kidney disease receiving maintenance hemodialysis. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Amgen Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP Submission date 2025 Expected Registration November 2026 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT03633708; NCT03969329 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References www.sciencedirect.com; Expertopinie Additional remarks Hypoparathyreoïdie bij kinderen en adolescenten in Nederland is een zeldzame aandoening. Hoewel exacte prevalentiecijfers ontbreken, suggereren internationale studies dat primaire hypoparathyreoïdie (PHPT) bij jongeren slechts sporadisch voorkomt en vaak een genetische oorsprong heeft. Secundaire hypoparathyreoïdie (SHPT) kan bij kinderen ontstaan door onderliggende aandoeningen zoals vitamine D-deficiëntie of chronische nierziekte. Ook voor SHPT zijn er geen specifieke Nederlandse cijfers beschikbaar. Het gebruik van cinacalcet bij deze patiëntengroep is zeer beperkt: naar schatting wordt het jaarlijks bij slechts vijf tot tien kinderen toegepast, meestal tijdelijk (circa één jaar), aangezien het na een succesvolle niertransplantatie doorgaans niet meer nodig is. Etelcalcetide wordt nog minder frequent voorgeschreven, bijvoorbeeld bij vermoeden van therapieontrouw of bij ernstige bijwerkingen van cinacalcet. Het aantal patiënten dat hiervoor in aanmerking komt, blijft beperkt tot enkele per jaar. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks