Etelcalcetide Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Etelcalcetide in combination with standard of care for treatment of Hyperparathyroidism secondary in infants and toddlers, children and adolescents with chronic kidney disease receiving maintenance hemodialysis. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Etelcalcetide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Uitgebreide indicatie Etelcalcetide in combination with standard of care for treatment of Hyperparathyroidism secondary in infants and toddlers, children and adolescents with chronic kidney disease receiving maintenance hemodialysis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Amgen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie November 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03633708; NCT03969329 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen www.sciencedirect.com; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Hypoparathyreoïdie bij kinderen en adolescenten in Nederland is een zeldzame aandoening. Hoewel exacte prevalentiecijfers ontbreken, suggereren internationale studies dat primaire hypoparathyreoïdie (PHPT) bij jongeren slechts sporadisch voorkomt en vaak een genetische oorsprong heeft. Secundaire hypoparathyreoïdie (SHPT) kan bij kinderen ontstaan door onderliggende aandoeningen zoals vitamine D-deficiëntie of chronische nierziekte. Ook voor SHPT zijn er geen specifieke Nederlandse cijfers beschikbaar. Het gebruik van cinacalcet bij deze patiëntengroep is zeer beperkt: naar schatting wordt het jaarlijks bij slechts vijf tot tien kinderen toegepast, meestal tijdelijk (circa één jaar), aangezien het na een succesvolle niertransplantatie doorgaans niet meer nodig is. Etelcalcetide wordt nog minder frequent voorgeschreven, bijvoorbeeld bij vermoeden van therapieontrouw of bij ernstige bijwerkingen van cinacalcet. Het aantal patiënten dat hiervoor in aanmerking komt, blijft beperkt tot enkele per jaar. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen