Obeticholic acid Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 318.150.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Obeticholic acid Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Intercept Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First-in-class farnesoid X-receptor (FXR)-agonist afgeleid van chenodeoxycholzuur. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2020 Verwachte registratie Augustus 2021 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verandering in levensstijl Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er zijn op dit moment zeer veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Mogelijk zal in de toekomst een combinatie van geneesmiddelen het beste effect hebben. Op dit moment loopt de fase 3 studie van Intercept: bij patiënten met gecompenseerde levercirrose als gevolg van NASH. Eindpunt in de studie is afname van fibrose gedefinieerd als tenminste 1 stadium verbetering, zonder toename van NASH. De eerste resultaten zijn significant op het genoemde eindpunt. Medisch gezien is er dus mogelijk een meerwaarde. Er is echter nog niet aangetoond dat dit ook een significante invloed zal hebben op de mortaliteit en kwaliteit van leven van deze patiënten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10 - 25 mg Bronnen NCT02548351 (REGENERATE); https://www.alacrita.com/blog/industry-strategies-for-nash-combination-therapies Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 10.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Maag Lever Darm Stichting; CBS Aanvullende opmerkingen In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20%-30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Indien obeticholzuur geregistreerd zal worden voor deze indicatie is het nog de vraag waar in de behandelrichtlijn het ingezet zal gaan worden. In de fase 3 studie geldt een inclusiecriteria van patiënten met een graad 2-3 fibrose of een graad 1 fibrose in combinatie met diabetes type 2, een verhoogd BMI (BMI>30) en een verhoogde ALT waarde (1.5×ULN). Indien het geneesmiddel ingezet zal worden bij graad 2-3 komen er mogelijk enkele honderden patiënten in aanmerking. Indien ook patiënten met graad 1 fibrose in combinatie met diabetes type 2 en overgewicht in aanmerking komen zal dit leiden tot 10.000-den mogelijke patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 63.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.healio.com/hepatology/autoimmune-cholestatic-biliary-diseases/news/online/%7B656eccb4-3a3c-45af-a086-7dd96690d37b%7D/ocaliva-needs-substantial-price-reduction-to-be-cost-effective-for-pbc-patients Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten betreft de prijs voor Obeticholoc acid zo'n $70.000 per jaar. Uitgaande van deze prijs zou dat in Nederland gaan om €63.000. De prijs in Duitsland is op dit moment €2.039 per vial. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 318.150.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Naast NASH lopen er nu geen andere fase 3 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen