Obeticholic acid Geneesmiddel 10 December 2019 Uitgebreide indicatie Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 610,153,625.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Obeticholic acid Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ocaliva Fabrikant Advanz Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen First-in-class farnesoid X-receptor (FXR)-agonist afgeleid van chenodeoxycholzuur. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Applicatie teruggetrokken bij de EMA in december 2021. In januari 2023 her indiening bij de FDA, mogelijk volgt ook een her indiening bij de EMA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verandering in levensstijl Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er zijn op dit moment zeer veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Mogelijk zal in de toekomst een combinatie van geneesmiddelen het beste effect hebben. Op dit moment loopt de fase 3 studie van Intercept: bij patiënten met gecompenseerde levercirrose als gevolg van NASH. Eindpunt in de studie is afname van fibrose gedefinieerd als tenminste 1 stadium verbetering, zonder toename van NASH. Er werden echter bij veel patiënten bijwerkingen gevonden zoals bijvoorbeeld jeuk en een hoger cholesterolgehalte. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10 - 25 mg Bronnen NCT02548351 (REGENERATE); https://www.alacrita.com/blog/industry-strategies-for-nash-combination-therapies Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 10,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Maag Lever Darm Stichting; CBS Aanvullende opmerkingen In 2015 had ongeveer 50% van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20% tot 30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Indien obeticholzuur geregistreerd zal worden voor deze indicatie is het nog de vraag waar in de behandelrichtlijn het ingezet zal worden. In de fase 3 studie geldt een inclusiecriteria van patiënten met een graad 2-3 fibrose of een graad 1 fibrose in combinatie met diabetes type 2, een verhoogd BMI (BMI>30) en een verhoogde ALT waarde (1.5×ULN). Indien het geneesmiddel ingezet zal worden bij graad 2-3 komen er mogelijk enkele honderden patiënten in aanmerking. Indien ook patiënten met graad 1 fibrose in combinatie met diabetes type 2 en overgewicht in aanmerking komen zal dit leiden tot tienduizenden mogelijke patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 69,000.00 - 172,645.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.medipreis.de/ Aanvullende opmerkingen In Duitsland bedragen de kosten per tablet €94,60 voor 5mg. Voor een gemiddelde dosis van 10 tot 25mg per dag betekent dit op jaarbasis €69.000 tot €172.645. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 610,153,625.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Naast NASH lopen er nu geen andere fase 3 studies. Overige informatie Aanvullende opmerkingen