Cipaglucosidase alfa Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is een langdurige enzymsubstitutietherapie, gebruikt in combinatie met de enzymstabilisator miglustat, voor de behandeling van volwassenen met op late-onset ziekte van Pompe (acid α‑glucosidase [GAA] deficientie). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Cipaglucosidase alfa Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is een langdurige enzymsubstitutietherapie, gebruikt in combinatie met de enzymstabilisator miglustat, voor de behandeling van volwassenen met op late-onset ziekte van Pompe (acid α‑glucosidase [GAA] deficientie). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Pombiliti Fabrikant Amicus Portfoliohouder Amicus Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Erasmus Rotterdam Aanvullende opmerkingen Combinatie therapie: Cipaglucosidase alfa: IV infusion Enzyme replacement therapy miglustat: Oral capsule Enzyme stabilizer Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum November 2021 Verwachte registratie Maart 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve opinie december 2022. Cipaglucosidase alfa is in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen. Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) in combinatie met miglustat (Opfolda®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het Zorginstituut adviseert ook om miglustat (Opfolda®) op te nemen op bijlage 1A van het GVS. En om de bijlage 2-voorwaarden van miglustat aan te passen, onder de voorwaarde dat na prijsonderhandelingen een lagere prijs kan worden bereikt. In de Staatscourant van 28 januari 2025 is de wijziging van de regeling zorgverzekering gepubliceerd waarmee het geneesmiddel cipaglucosidase alfa tijdelijk opgenomen wordt in het basispakket vanaf 1 februari 2025 tot 1 februari 2030 (Staatscourant 2025, 3748 | Overheid.nl > Officiële bekendmakingen) Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alglucosidase alfa Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de PROPEL trial (NCT03729362) is er geen significant voordeel in vergelijking met alglucosidase voor de gehele groep Pompe patiënten op het primaire eindpunt 6 minuten looptest (6MWT). Deze groep bestond uit patiënten die geswitcht zijn en naïeve patiënten. In de switch groep was er wel een significant voordeel (16,9 meter toename in 6MWT), in de naïeve groep niet. Mogelijk is er een subgroep die wel profiteert. Er wordt vooralsnog verwacht dat patiënten zullen overstappen van alglucosidase alfa op cipaglucosidase. Er is geen directe vergelijking tussen cipaglucosidase en avalglucosidase alfa. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening ATB200: Dosing Regimen: 20 mg/kg administered every other week. AT2221: Dosing Regimen: 195/260 mg administered QOW, 1 hour prior to ATB200 IV infusion Bronnen Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial" Schoser et al Lancet Neurology 2021 20 12 1027-1037 (NCT03729362) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank.nl Aanvullende opmerkingen In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting was gegeven de indicatie dat patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Het gebruik van cipaglucosidase alfa / miglustat wordt vooralsnog laag ingeschat. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 467,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Studies ongoing for license extension into paediatric LOPD and IOPD patients. Bronnen A Study to Evaluate the Safety, Efficacy, PK, PD and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in IOPD Subjects Aged 0 to <18 (ROSSELLA) ClinicalTrials.gov ID NCT04808505 ZIP Study-OL Study of Safety, PK, Efficacy, PD, Immunogenicity of ATB200/AT2221 in Pediatrics Aged 0 to < 18 y.o. w/LOPD ClinicalTrials.gov ID NCT03911505 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen