Infigratinib Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of previously treated cholangiocarcinoma patients harbouring FGFR2 fusions or rearrangements. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Infigratinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Treatment of previously treated cholangiocarcinoma patients harbouring FGFR2 fusions or rearrangements. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant QED Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Type 1,-2,3, 4. fibroblast growth factor receptor antagonist. Amerikaanse merknaam: TRUSELTIQ, merknaam NL/EU nog niet bekend. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2021 Verwachte registratie December 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Gemcitabine en cisplatine in de eerstelijn. Pemigatinib is geregistreerd voor de tweede lijn. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Lancet Gastroenterology and hepatology oktober 2021: resultaten van een multicentre, open-label, single-arm, fase 2 studie. De BICR-assessed response rate was 23,1% (95% CI 15·6–32·2) en de response rate in de tweedelijns setting was 34% (21·2–48·8). De mediane tijd tot response was 3,6 maanden, de mediane duur van de response was 5,0 maanden, de mediane progressie-vrije survival was 7,3 maanden, en de mediane overall survival was 12,2 maanden. Naar verwachting zal dit vooralsnog niet aan de PASKWIL-criteria voor NRS voldoen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02150967 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR 2018(1); Plentz RR. Systemic Therapy of Cholangiocarcinoma. Visc Med. 2016 (2); Aanvullende opmerkingen Er zijn ongeveer 700 patiënten in Nederland gediagnosticeerd met een cholangiocarcinoom (1). Hiervan betreft het in 36% een intrahepatisch carcinoom (n=252), waarvan 237 patiënten unresectable/relapsed resectable zijn (2). Hiervan zal ongeveer 50% chemotherapie ontvangen (n-119). 50% van de patiënten zal getest worden op een FGFR2 mutatie, waarvan ongeveer 10%-16% positief is, dit betekent dat er rond de 10 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen