Futibatinib Medicine 07 December 2021 Extended indication Lytgobi monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with a fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) fusion or rearrangement that have progressed after at least one prior line of systemic therapy. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registered Product Active substance Futibatinib Domain Oncology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Oncology other Extended indication Lytgobi monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with a fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) fusion or rearrangement that have progressed after at least one prior line of systemic therapy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Taiho Oncology Portfolio holder Mechanism of action Receptor antagonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date May 2022 Expected Registration June 2023 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie april 2023 Therapeutic value Current treatment options Gemcitabine en cisplatine in de eerstelijn. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Pemigatinib is een vergelijkbaar geneesmiddel dat eerder geen positief cieBOM advies ontving. De resultaten van futibatinib lijken vooralsnog beter. 43 van de 103 patiënten (42%; 95% confidence interval, 32 tot 52) vertoonden een respons, de mediane duur van respons was 9,7 maanden. De mediane follow-up was 17,1 maanden, de mediane progressie-vrije survival was 9,0 maanden en de overall survival was 21,7 maanden. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04093362 Additional remarks Patients will receive futibatinib at an oral dose of 20mg, administered daily (QD) on every day of a 21-day cycle. Expected patient volume per year Patient volume 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR; Plentz RR. Systemic Therapy of Cholangiocarcinoma. Visc Med. 2016;32(6):427–430. (Record Pemigatinib) Additional remarks Er zijn ongeveer 700 patiënten in Nederland gediagnosticeerd met een cholangiocarcinoom. Hiervan betreft het in 36% een intra hepatisch carcinoom (n=252), waarvan 237 patiënten unresectable/relapsed resectable zijn. Hiervan zal ongeveer 50% chemotherapie ontvangen (n-119). 50% van de patiënten zal getest worden op een FGFR2 mutatie, waarvan ongeveer 10% tot 16% positief is, dit betekent dat er rond de 10 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling. Deze 10 patiënten zullen verdeeld worden tussen pemigatinib en futibatinib. Expected cost per patient per year Cost References Drugs.com Additional remarks De kosten voor een tablet Lytgobi (4 mg (dagelijkse dosis van 12 mg)) bedragen ongeveer $6.415 voor 21 tabletten. De prijs in de Verenigde Staten ligt doorgaans hoger dan de Nederlandse prijs. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References adisinsight Additional remarks Meerdere lopende fase 2 studies. Other information Additional remarks