Garetosmab Medicine 04 June 2026 Extended indication Treatment of adult patients with fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Therapeutic value Total cost € 2,280,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Garetosmab Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Treatment of adult patients with fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Regeneron Portfolio holder Regeneron Mechanism of action Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP Submission date January 2026 Expected Registration December 2026 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT05394116 (OPTIMA); Rocco et al. Nature Medicine. 2023; Regeneron Press Release 2025; Expertopinie Additional remarks In een persbericht van Regeneron worden positieve resultaten aangekondigd van de fase 3 trial. In de fase 2 trial werden wel een relatief hoog aantal infecties gemeld, waarvan nog onduidelijk is of er een relatie is met garetosmab. Expected patient volume per year Patient volume 2 - 6 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Baujat G. Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases Rare Dis. 2017 (1); Expertopinie (2). Additional remarks De prevalentie van FOP wordt in internationale literatuur geschat op ongeveer 1,36 gevallen per 1 miljoen inwoners (1). Dit zou voor Nederland betekenen dat er circa 23 patiënten zouden zijn. In het Nederlandse expertisecentrum (AUMC) worden zowel Nederlandse patiënten als patiënten uit diverse andere landen behandeld, dit zijn inclusief buitenlandse patiënten meer dan 30 patiënten. Conform expert opinie zijn op dit moment alle Nederlandse patiënten in beeld (en is de bovenstaande berekening gebaseerd op literatuur niet correct). Dit gaat om 10 tot 12 patiënten uit Nederland. Een groot deel van deze patiënten is geïncludeerd in studies. Naar schatting zal het maximaal aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deze therapie 5 tot 6 bedragen, maar in de praktijk waarschijnlijk lager uitvallen en enkele patiënten betreffen (2). Expected cost per patient per year Cost € < 570,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Pharamforum Additional remarks Op basis van een vergelijkbare therapie (palovarotene) ~ $624.000/jaar Potential total cost per year Total cost € 2,280,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks