Gemtuzumab ozogamicin Medicine 04 December 2025 Extended indication In combination with mitoxantrone and cytarabine (AraC), the treatment of paediatric patients aged 1 year to less than 18 years with newly diagnosed CD33-positive acute myeloid leukaemia (AML), except acute promyelocytic leukaemia (APL). Therapeutic value Possible added value Total cost € 672,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Gemtuzumab ozogamicin Domain Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication AML / MDS Extended indication In combination with mitoxantrone and cytarabine (AraC), the treatment of paediatric patients aged 1 year to less than 18 years with newly diagnosed CD33-positive acute myeloid leukaemia (AML), except acute promyelocytic leukaemia (APL). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Mylotarg Manufacturer Pfizer Portfolio holder Pfizer Mechanism of action Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date October 2025 Expected Registration July 2026 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Gemtuzumab ozogamicine (GO) kan bij nieuw gediagnosticeerde CD33-positieve acute myeloïde leukemie (AML) worden toegevoegd aan standaard chemotherapie bij kinderen om de effectiviteit van de behandeling te verhogen zonder toename van toxiciteit. Daarnaast kan GO ingezet worden in plaats van conventionele chemotherapie bij kinderen met ernstige complicaties (zoals infecties of toxiciteit door conventionele chemotherapie) om remissie te bereiken of te behouden, eventueel als overbrugging naar stamceltransplantatie. Op basis van het huidige wetenschappelijke bewijs, schatten experts in dat de bestaande indicatie voor GO in combinatie met conventionele (chemo)therapie of als monotherapie uitgebreid zal worden naar kinderen met nieuw gediagnosticeerde, refractaire of relapse CD33-positieve AML (inclusief APL): Combinatiebehandeling met conventionele chemotherapie voor de behandeling van - kinderen (< 15 jaar) met nieuw gediagnosticeerde CD33-positieve acute myeloïde leukemie. - kinderen (< 18 jaar) met refractaire of recidief CD33-positieve acute myeloïde leukemie Monotherapie voor de behandeling van - kinderen (< 18 jaar) met nieuw gediagnosticeerde CD33-positieve acute myeloïde leukemie. - kinderen (< 18 jaar) met refractaire of recidief CD33-positieve acute myeloïde leukemie Combinatie behandeling met arseentrioxide (ATO) en tretinoïne (ATRA) - kinderen (< 18 jaar) met acute promyelocyten leukemie (nieuwe gediagnosticeerd hoog risico APL of refractair/recidief APL) Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT02724163 (MyeChild01) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 18 - 23 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expert opinie (1) Additional remarks In Nederland worden jaarlijks 20 tot 25 kinderen gediagnosticeerd met de novo acute myeloïde leukemie (AML), waarvan bij 85-90% sprake is van een CD33-positieve AML. Expected cost per patient per year Cost € < 32,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References IHSI Additional remarks Geschatte kosten op basis van geneesmiddelen voor deze ATC code Potential total cost per year Total cost € 672,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks