Gemtuzumab ozogamicin Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie In combination with mitoxantrone and cytarabine (AraC), the treatment of paediatric patients aged 1 year to less than 18 years with newly diagnosed CD33-positive acute myeloid leukaemia (AML), except acute promyelocytic leukaemia (APL). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 672,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Gemtuzumab ozogamicin Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie In combination with mitoxantrone and cytarabine (AraC), the treatment of paediatric patients aged 1 year to less than 18 years with newly diagnosed CD33-positive acute myeloid leukaemia (AML), except acute promyelocytic leukaemia (APL). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Mylotarg Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Gemtuzumab ozogamicine (GO) kan bij nieuw gediagnosticeerde CD33-positieve acute myeloïde leukemie (AML) worden toegevoegd aan standaard chemotherapie bij kinderen om de effectiviteit van de behandeling te verhogen zonder toename van toxiciteit. Daarnaast kan GO ingezet worden in plaats van conventionele chemotherapie bij kinderen met ernstige complicaties (zoals infecties of toxiciteit door conventionele chemotherapie) om remissie te bereiken of te behouden, eventueel als overbrugging naar stamceltransplantatie. Op basis van het huidige wetenschappelijke bewijs, schatten experts in dat de bestaande indicatie voor GO in combinatie met conventionele (chemo)therapie of als monotherapie uitgebreid zal worden naar kinderen met nieuw gediagnosticeerde, refractaire of relapse CD33-positieve AML (inclusief APL): Combinatiebehandeling met conventionele chemotherapie voor de behandeling van - kinderen (< 15 jaar) met nieuw gediagnosticeerde CD33-positieve acute myeloïde leukemie. - kinderen (< 18 jaar) met refractaire of recidief CD33-positieve acute myeloïde leukemie Monotherapie voor de behandeling van - kinderen (< 18 jaar) met nieuw gediagnosticeerde CD33-positieve acute myeloïde leukemie. - kinderen (< 18 jaar) met refractaire of recidief CD33-positieve acute myeloïde leukemie Combinatie behandeling met arseentrioxide (ATO) en tretinoïne (ATRA) - kinderen (< 18 jaar) met acute promyelocyten leukemie (nieuwe gediagnosticeerd hoog risico APL of refractair/recidief APL) Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02724163 (MyeChild01) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 18 - 23 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expert opinie (1) Aanvullende opmerkingen In Nederland worden jaarlijks 20 tot 25 kinderen gediagnosticeerd met de novo acute myeloïde leukemie (AML), waarvan bij 85-90% sprake is van een CD33-positieve AML. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 32,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen IHSI Aanvullende opmerkingen Geschatte kosten op basis van geneesmiddelen voor deze ATC code Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 672,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen