Givinostat Medicine 04 December 2025 Extended indication Givinostat monotherapy for treatment of high-risk JAK2V617F-positive polycythaemia vera in adults and elderly. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Givinostat Domain Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Myeloproliferative disorders Extended indication Givinostat monotherapy for treatment of high-risk JAK2V617F-positive polycythaemia vera in adults and elderly. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Duvyzat Manufacturer Italfarmaco Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Givinostat is een histon deacetylase (HDAC) inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date October 2026 Expected Registration November 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er zijn 3 fase I en II studies gepubliceerd die verschillende inclusie criteria gebruikten (onbehandelde en hydroxycarbamide refractaire of voor behandelde patiënten. Het gaat daarbij dan ook nog om studies met relatief kleine patiënten aantallen (n=12-51 pt). Behandeling werd met monotherapie of combinatie therapie gegeven (in combinatie met hydroxycarbamide). De respons percentages (complete hematologische remissie) varieerden van 50 tot 80%. Effect op JAK2 allelic burden is aanwezig, maar lijkt beperkt. Toxiciteit met name hematologisch en gastro-intestinaal, maar over het algemeen graad 1 en 2. Graad 3 niet-hematologische toxiciteit 4,5 tot 20%. Er is een gerandomiseerde trial givinostat versus hydroxycarbamide bij PV patiënten die niet eerder behandeld werden met cytoreductieve therapie waar nog geen data van bekend is. Vooralsnog lijkt het te vroeg om in te kunnen schatten wat de therapeutische waarde is. Duration of treatment Maximal 48 week / weeks Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 50mg References NCT06093672 Additional remarks 50mg tweemaal daags vanaf baseline tot week 48. Expected patient volume per year Patient volume 10 - 15 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References 1: IKNL; 2 expert opinie; Additional remarks In Nederland zijn er naar schatting 3.500 tot 5.250 patiënten met polycythaemia vera (PV) (1). Bij bijna 95% van hen is de ziekte gekoppeld aan de JAK2^V617F-mutatie (1). Het zal gaan om een klein aantal patiënten dat gefaald is op eerdere cytoreductieve therapie, mogelijk tien tot vijftien patiënten per jaar (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks