Glasdegib Medicine 12 June 2019 Extended indication Daurismo is indicated, in combination with low-dose cytarabine, for the treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 15,826,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Glasdegib Domain Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication AML / MDS Extended indication Daurismo is indicated, in combination with low-dose cytarabine, for the treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Daurismo Manufacturer Pfizer Portfolio holder Pfizer Mechanism of action Other Route of administration Oral Therapeutical formulation Film-coated tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Glasdegib remt de Hedgehog (Hh) signaaltransductie pathway via Smoothened (SMO), een transmembraanreceptor. Glasdegib remt SMO activitatie en remt daardoor Hedgehog signalering. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date April 2019 Expected Registration June 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in april 2020. EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA12). Glasdegib is in de sluis geplaatst voor AML. Therapeutic value Current treatment options Een lage dosering cytarabine of azacitidine en in de toekomst venetoclax. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase 2 studie BRIGHT werd een mediane overall survival in de glasdegib groep van 8,3 maanden gevonden ten opzichte van 4,3 maanden in de lage dosis azacitidine groep. In de toekomst zal glasdegib de concurrentie aangaan met venetoclax. Duration of treatment Median 2.7 Not found Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 100 mg References NCT03416179; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389; Tremblay G. 6 September 2019 Volume 2019:11 Pages 551—565. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 386 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR Additional remarks De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. De verwachting is dat dit patiëntenaantal verdeeld zal worden over glasdegib en venetoclax. De fabrikant verwacht een patiëntvolume van niet meer dan 20 patiënten per jaar. Expected cost per patient per year Cost € < 41,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References FDA approves new blood cancer treatment from Pfizer, Reuters, November 21, 2018; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389; Staatscourant 2020, nr. 39693 https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2020-39693.html Additional remarks In de Verenigde Staten is de lijstprijs gesteld op $16.925 per maand. Bij een mediane behandeling van 2,7 maanden zou dit neerkomen op $45,698 (ongeveer €41.000) per patiënt. De spreiding loopt echter van 0,1 tot 31,9 maanden, dus uitschieters zullen er zeker zijn. Glasdegib (Daurismo) is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is. Potential total cost per year Total cost € 15,826,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks