Glibenclamide Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Voor de behandeling van neonatale diabetes mellitus, voor gebruik bij pasgeborenen, zuigelingen en kinderen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Glibenclamide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Diabetes Uitgebreide indicatie Voor de behandeling van neonatale diabetes mellitus, voor gebruik bij pasgeborenen, zuigelingen en kinderen. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Amglidia Fabrikant Bioprojet Portfoliohouder Bioprojet Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit middel wordt al langer toegepast bij diabetes in de vorm van een tablet, maar bij neonatale diabetes is het een weesgeneesmiddel in een orale suspensie formulering. In veel pasgeboren baby's met neonatale diabetes, produceren de cellen in de pancreas wel insuline maar zijn de cellen niet in staat om het vrij te geven in het bloed. Het gebrek aan insuline in het bloed veroorzaakt de diabetes symptomen. De verwachting is dat glibenclamide een effect heeft op de KATP kanalen waardoor de mogelijkheid van cellen om insuline in het bloed vrij te geven herstellen. Er wordt ook gedacht dat glibenclamide de rest van het lichaam effectiever laat reageren op insuline. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum 2016 Verwachte registratie Februari 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Er zal binnenkort een vergoedingsaanvraag gedaan worden. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Insuline en glibenclamide tabletten vermalen/vermengen tot suspensie door ziekenhuisapotheker. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening afhankelijk van lichaamsgewicht Bronnen https://www.ema.europa.eu/nl/documents/product-information/amglidia-epar-product-information_nl.pdf Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 17 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen EMA-aanduiding als weesgeneesmiddel: 0,01 op de 10.000 personen in de Europese Unie. Dit betekent 18 personen in Nederland op 18 miljoen inwoners. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen De prijs zal H2 2025 bekend worden. Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen