Glibenclamide Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Amglidia is indicated for the treatment of neonatal diabetes mellitus, for use in newborns, infants and children. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Glibenclamide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Hoofdindicatie Diabetes Uitgebreide indicatie Amglidia is indicated for the treatment of neonatal diabetes mellitus, for use in newborns, infants and children. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Amglidia Fabrikant Ammtek Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Dit middel wordt al langer toegepast bij diabetes, maar betreft bij neonatale diabetes een weesgeneesmiddel. In veel pasgeboren baby's met neonatale diabetes, produceren de cellen in de pancreas wel insuline maar zijn de cellen niet in staat om het vrij te geven in het bloed. Het gebrek aan insuline in het bloed veroorzaakt de diabetes symptomen. De verwachting is dat Glibenclamide een effect heeft op de KATP kanalen waardoor de mogelijkheid van cellen om insuline in het bloed vrij te geven herstellen. Er wordt ook gedacht dat Glibenclamide de rest van het lichaam effectiever laat reageren op insuline. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2016 Verwachte registratie Mei 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie februari 2018. Geregistreerd in mei 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 17 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen EMA Orphan designation: 0.01 in 10,000 people in the European Union (EU). Dit betekent 17 per 17 miljoen inwoners. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen