Glibenclamide Medicine 09 January 2018 Extended indication Voor de behandeling van neonatale diabetes mellitus, voor gebruik bij pasgeborenen, zuigelingen en kinderen. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registered Product Active substance Glibenclamide Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Diabetes Extended indication Voor de behandeling van neonatale diabetes mellitus, voor gebruik bij pasgeborenen, zuigelingen en kinderen. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Amglidia Manufacturer Bioprojet Portfolio holder Bioprojet Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Oral suspension Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Dit middel wordt al langer toegepast bij diabetes in de vorm van een tablet, maar bij neonatale diabetes is het een weesgeneesmiddel in een orale suspensie formulering. In veel pasgeboren babyʼs met neonatale diabetes, produceren de cellen in de pancreas wel insuline maar zijn de cellen niet in staat om het vrij te geven in het bloed. Het gebrek aan insuline in het bloed veroorzaakt de diabetes symptomen. De verwachting is dat glibenclamide een effect heeft op de KATP kanalen waardoor de mogelijkheid van cellen om insuline in het bloed vrij te geven herstellen. Er wordt ook gedacht dat glibenclamide de rest van het lichaam effectiever laat reageren op insuline. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP No Submission date 2016 Expected Registration February 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Er zal binnenkort een vergoedingsaanvraag gedaan worden. Therapeutic value Current treatment options Insuline en glibenclamide tabletten vermalen/vermengen tot suspensie door ziekenhuisapotheker. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration afhankelijk van lichaamsgewicht References https://www.ema.europa.eu/nl/documents/product-information/amglidia-epar-product-information_nl.pdf Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 17 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks EMA-aanduiding als weesgeneesmiddel: 0,01 op de 10.000 personen in de Europese Unie. Dit betekent 18 personen in Nederland op 18 miljoen inwoners. Expected cost per patient per year Cost References De prijs zal H2 2025 bekend worden. Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks