Govorestat Medicine 04 June 2024 Extended indication Sorbitol dehydrogenase deficiency. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Govorestat Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Sorbitol dehydrogenase deficiency. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Applied Therapeutics Portfolio holder Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Oral Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Govorestat is een aldose-reductaseremmer (ARI) die het centrale zenuwstelsel (CZS) kan passeren. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP No Submission date September 2026 Expected Registration October 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De trial loopt nog. De twaalf maanden interim analyse is nog niet gepubliceerd behalve in een press release van applied therapeutics, waarbij een significante afname van sorbitol spiegels wordt gerapporteerd en klinisch een trend op een samengesteld eindpunt, wat niet overeen lijkt te komen met het vooraf vastgestelde primaire eindpunt. Het primaire eindpunt is tien minuten loop/ren test. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration References INSPIRE (NCT05397665); https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=AT-007. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 0 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Amsterdam UMC ECZA (Expertise centrum Zeldzame aandoeningen) Additional remarks ECZA is het Amsterdam UMC voor neuromusculaire aandoeningen inclusief Charcot-Marie-Tooth. SORD is pas sinds 2020 ontdekt als oorzaak van neuropathie. Lijkt extreem zeldzaam: geen patiënten bekend. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks