Idecabtagene vicleucel Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma (RRMM) who have received at least two prior therapies, including an immunomodulatory agent, a proteasome inhibitor and an anti-CD-38 antibody and have demonstrated disease progression on the last therapy. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Idecabtagene vicleucel Domein Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma (RRMM) who have received at least two prior therapies, including an immunomodulatory agent, a proteasome inhibitor and an anti-CD-38 antibody and have demonstrated disease progression on the last therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Abecma Fabrikant BMS Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Maart 2023 Verwachte registratie Februari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De indicatie van idecabtagene vicleucel verschuift van een vierde- naar een derdelijnsbehandeling van RRMM. Hiervoor komen 350 patiënten extra in aanmerking. Het geneesmiddel zit al in de sluis voor de vierdelijnsbehandeling. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Daratumumab (DARA) in combination with pomalidomide (POM) and low-dose dexamethasone (dex) (DPd) OR DARA in combination with bortezomib (BTZ) and low-dose dex (DVd) OR Ixazomib (IXA) in combination with lenalidomide (LEN) and low-dose dex (IRd) OR Carfilzomib (CFZ) in combination with low-dose dexamethasone (Kd) OR Elotuzumab (ELO) in combination with POM and low-dose dexamethasone (EPd). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Recent is de KarMMa-3 studie gepubliceerd; N Engl J Med 2023;388:1002-14, een gerandomiseerde studie in patiënten die 2-4 lijnen voorgaande therapie kregen waarbij Abecma werd vergeleken met standaard therapie. Er is een therapeutische meerwaarde op basis van PFS; HR 0,49 95%CI 0.38-0.65, met een mediane PFS van 13,3 maanden versus 4,4 maanden. Het betreft een patiëntengroep met een high unmet clinical need - bijna 70% was triple-class refractory. Er wordt wel verwacht dat ciltacabtagene autoleucel dat ook spoedig geregistreerd zal worden wel de voorkeur zal krijgen boven idecabtagene vicleucel. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03651128, fabrikant Aanvullende opmerkingen De behandeling bestaat uit een enkele dosis voor infusie met een dispersie van CAR positieve levensvatbare T cellen in een of meer infuuszakken. De streefdosis is 420 x 106 CAR positieve levensvatbare T cellen binnen een bereik van 260 tot 500 x 106 CAR positieve levensvatbare T cellen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie (1) Aanvullende opmerkingen Gezien de vele (toekomstige) behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen De kosten mogelijk vergelijkbaar met andere CAR-T therapieën tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel (€320.000-€330.000). Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is. Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen