Imetelstat Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Imetelstat Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Geron Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Geron Corp. A first-in-class telomerase inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum September 2023 Verwachte registratie Oktober 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum in augustus 2022. Inmiddels ingediend bij de FDA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties RBC transfusies Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 7,5 mg/kg Bronnen NCT02598661 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 361 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2021(1); Expert opinie(2); Aanvullende opmerkingen Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2021 722 (1). Ongeveer de helft krijgt te maken met een relapse 361 (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Primary or secondary myelofibrosis. Bronnen SPS; ASH2018, paper no: 685 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen