Imetelstat Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Rytelo is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia due to very low, low or intermediate risk myelodysplastic syndromes (MDS) without an isolated deletion 5q cytogenetic (non-del 5q) abnormality and who had an unsatisfactory response to or are ineligible for erythropoietin-based therapy. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Imetelstat Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Rytelo is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia due to very low, low or intermediate risk myelodysplastic syndromes (MDS) without an isolated deletion 5q cytogenetic (non-del 5q) abnormality and who had an unsatisfactory response to or are ineligible for erythropoietin-based therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Rytelo Fabrikant Geron Portfoliohouder Werkingsmechanisme Enzymremmer Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Geron Corp. A first-in-class telomerase inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie Maart 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In januari 2025 advies tot sluisplaatsing gegeven. Imetelstat (Rytelo) voldoet bij deze indicatie aan het sluiscriterium dat het €20 miljoen of meer per jaar kost om dit geneesmiddel in Nederland te gebruiken bij 1 of meer nieuwe indicaties. Therapeutische waarde Huidige behandelopties RBC transfusies Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Bij patiënten met een endogeen epo kleiner dan 500 en transfusie-afhankelijkheid zou imetelstat een optie zijn na falen reguliere EPO-preparaten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 7,5 mg/kg Bronnen NCT02598661 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 38 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2021(1); Expert opinie(2); Aanvullende opmerkingen De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200U/L en komen in aanmerking voor imetelstat (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500U/L op dit moment behandeld worden met ESA. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen drugs.com Aanvullende opmerkingen De kosten voor 47mg intraveneus poeder voor injectie bedragen ongeveer $2,611. De Nederlandse prijs zal lager zijn dan in de Verenigde Staten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Primary or secondary myelofibrosis. Bronnen SPS; ASH2018, paper no: 685 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen