Imetelstat Medicine 12 June 2018 Extended indication Rytelo is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia due to very low, low or intermediate risk myelodysplastic syndromes (MDS) without an isolated deletion 5q cytogenetic (non-del 5q) abnormality and who had an unsatisfactory response to or are ineligible for erythropoietin-based therapy. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registered Product Active substance Imetelstat Domain Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication AML / MDS Extended indication Rytelo is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with transfusion-dependent anaemia due to very low, low or intermediate risk myelodysplastic syndromes (MDS) without an isolated deletion 5q cytogenetic (non-del 5q) abnormality and who had an unsatisfactory response to or are ineligible for erythropoietin-based therapy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Rytelo Manufacturer Geron Portfolio holder Mechanism of action Enzyme inhibitor Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Fabrikant: Geron Corp. A first-in-class telomerase inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP No Submission date October 2023 Expected Registration March 2025 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Included in the sluice Additional remarks In januari 2025 advies tot sluisplaatsing gegeven. Imetelstat (Rytelo) voldoet bij deze indicatie aan het sluiscriterium dat het €20 miljoen of meer per jaar kost om dit geneesmiddel in Nederland te gebruiken bij 1 of meer nieuwe indicaties. Therapeutic value Current treatment options RBC transfusies Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Bij patiënten met een endogeen epo kleiner dan 500 en transfusie-afhankelijkheid zou imetelstat een optie zijn na falen reguliere EPO-preparaten. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 7,5mg/kg References NCT02598661 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 38 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR2021(1); Expert opinie(2); Additional remarks De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% lowrisk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met lowrisk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200U/L en komen in aanmerking voor imetelstat (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500U/L op dit moment behandeld worden met ESA. Expected cost per patient per year Cost References drugs.com Additional remarks De kosten voor 47mg intraveneus poeder voor injectie bedragen ongeveer $2,611. De Nederlandse prijs zal lager zijn dan in de Verenigde Staten. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Primary or secondary myelofibrosis. References SPS; ASH2018, paper no: 685 Additional remarks Other information Additional remarks