Infigratinib Medicine 04 December 2025 Extended indication Infigratinib monotherapy for treatment of Achondroplasia in children over 3 years of age and adolescents. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Infigratinib Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other metabolism and Endocrinology Extended indication Infigratinib monotherapy for treatment of Achondroplasia in children over 3 years of age and adolescents. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer BridgeBio Pharma Portfolio holder BridgeBio Pharma Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Infigratinib (BGJ398) is an orally administered, ATP-competitive, FGFR1-3 tyrosine kinase inhibitor in development for the treatment of FGFR-driven conditions. Overactivating FGFR3 mutations drive downstream MAPK and STAT1 signaling that aberrates growth plate development, thereby causing disproportionate short stature and serious health complications stemming from cranial and spinal defects. Low dose infigratinib has the potential to help these patients due to its direct inhibition of the mutant FGFR3 receptor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP Submission date May 2026 Expected Registration June 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia. Vosoritide is wel geregistreerd voor patiënten ouder dan twee jaar, maar nog niet op de markt. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Mogelijk zal Infigratinib een plaats kunnen krijgen binnen de behandeling. Het is echter op dit moment nog niet duidelijk hoe de behandeling er mogelijk uit zal komen te zien. In de fase 2 studie werden 72 kinderen variërend 3 tot 11 jaar oud behandeld in vijf cohorten gedurende maximaal 18 maanden. De primaire effectiviteitsuitkomst was de verandering ten opzichte van baseline in de groeisnelheid per jaar (in cohort 5 met 0,25 mg/kg 2,50 cm/jaar). Voordelen ten opzichte van de vosoritide behandeling (C-type natriuretic peptide (CNP) analog) qua effectiviteit (hogere groeisnelheid/jaar) en toedieningsvorm (oraal versus dagelijkse subcutane injecties). Vragen zijn onder andere hoe de langere termijn uitkomsten zijn. (Het eindeffect op volwassen lengte, met andere woorden, wat de kosten per cm gewonnen eindlengte mogen zijn), of vroegere behandeling gunstig is en de plaatsbepaling ten opzichte van andere FGFR3-selective geneesmiddelen die worden bestudeerd (TYRA-300; LY3866288 (LOXO-435), FORAGER-1 trial), FGFR-remmers die momenteel in klinische ontwikkeling zijn voor oncologische indicaties en die op termijn mogelijk gerepurposed kunnen worden voor achondroplasie. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 0,25mg/kg References NCT06164951 (PROPEL3); Savarirayan ea (NEJM 2025;392:865-74) Additional remarks 0,25mg/kg/day from sprinkle capsules of 2, 3.5, 5, 7, or 10mg Expected patient volume per year Patient volume < 7 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Birth prevalence of achondroplasia: A systematic literature review and meta‐analysis. Pamela K. Foreman. Am J Med Genet A. 2020 (1); Additional remarks De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0 tot 17 jaar oud is. Door de fabrikant van vosoritide werden er zeven nieuwe patiënten verwacht met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks