Version 3

Ivosidenib

Medicine

Extended indication In combination with azacitidine, in adults with previously untreated IDH1-mutated acute myeloid leukemia (AML) who are not candidates for intensive ch
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost € 3,527,800.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Ivosidenib
Domain Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication AML / MDS
Extended indication In combination with azacitidine, in adults with previously untreated IDH1-mutated acute myeloid leukemia (AML) who are not candidates for intensive chemotherapy (≥75 years old or who have comorbidities that preclude the use of intensive induction chemotherapy).
Proprietary name TIBSOVO
Manufacturer Servier
Mechanism of action Enzyme inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Film-coated tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Isocitrate dehydrogenase 1 inhibitor

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Unknown
Particularity Unknown
ATMP Unknown
Submission date March 2022
Expected Registration May 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Chemotherapie en haematopoietische stamcel transplantatie.
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation In de fase 3 studie AGILE geeft de combinatie ivosidenib + azacitidine een mediane OS van 24.0 maanden versus 7.9 voor azacitidine+ placebo (HR 0.44: 95% CI, 0.27-0.73; P= 0.001) bij AML patiënten met een IDH1 mutatie. Behandeling met ivosidenib+azacitidine resulteerde in een statistisch significante verbetering in EFS (event-free survival) (HR=0.33, 95% CI 0.16–0.69; P=0.0023) versus ​placebo + azacitidine bij een mediane follow-uptijd van 12,4 maanden​.
Duration of treatment Median 6 Not found
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration Een filmomhulde tablet is 250 mg. Totale dosis: 500 mg
References NCT02074839. Monotherapie eerste lijn. Combinatie eerste lijn nog niet gepubliceerd.

Expected patient volume per year

Patient volume 46 - 77

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320.; NKR
Additional remarks Er waren 774 AML diagnoses in 2017. Van de AML patiënten heeft 6%-10% een IDH1mutatie. Dit betekent dat er mogelijk 46 tot 77 patiënten in Nederland in aanmerking zouden komen voor de behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost € 13,800.00 - 100,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo
Additional remarks Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000. Er wordt op dit moment €13.800 gevraagd voor deelname aan een internationaal Managed Access Programma dit is ook een indicatie voor de finale prijs die pas vast gesteld zal worden op het moment van CHMP goedkeuring.

Potential total cost per year

Total cost € 3,527,800.00

Off label use

Off label use Unknown

Indication extension

Indication extensions Yes
Indication extensions Myelodysplastic syndromes
References adisinsight
Additional remarks Fase 3 studie

Other information