Ivosidenib Medicine 10 December 2019 Extended indication Tibsovo monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with an IDH1 mutation who were previously treated by at least one prior line of systemic therapy. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 1,148,160.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Ivosidenib Domain Oncology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Oncology other Extended indication Tibsovo monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with an IDH1 mutation who were previously treated by at least one prior line of systemic therapy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Tibsovo Manufacturer Servier Portfolio holder Servier Mechanism of action Enzyme inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks First-in-class inhibitor of mutated IDH1 protein. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date March 2022 Expected Registration May 2023 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Median 2.6 month / months Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 500 mg References NCT02989857. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 32 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720. Additional remarks In 2017 waren er 86 patiënten met intra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van >18 jaar die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de tweede of derde lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling. Expected cost per patient per year Cost € < 35,880.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo. Additional remarks De fabrikant geeft aan dat er bij de berekening een prijs van €13.800 gebruikt is. Dit is de prijs die op dit moment gevraagd wordt voor deelname aan een internationaal Managed Access Programma en is een indicatie voor de finale prijs die pas vast gesteld zal worden op het moment van CHMP goedkeuring. Dan is immers pas de definitieve indicatie bekend. In de Verenigde Staten wordt er op dit moment $26,115 per maand gerekend. Potential total cost per year Total cost € 1,148,160.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Myelodysplastic syndromes. References Clinicaltrials.gov. Additional remarks Fase 3 studie. Other information Additional remarks